Dieser Beschluss
- Q44 Angeborene Fehlbildungen der Gallenblase, der Gallengänge und der Leber
- L29 Pruritus
Nicht quantifizierbar
Livmarli
Maralixibat
ATC-Gruppe A05AX Andere Mittel zur Gallentherapie
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Livmarli wird angewendet zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patienten mit Alagille- Syndrom (ALGS) ab dem Alter von 2 Monaten.
Patientengruppe
Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab einem Alter von 2 Monaten mit cholestatischem Pruritus bei Alagille-Syndrom
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Maralixibat:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt Pruritus |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Maralixibat
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Livmarli® mit dem Wirkstoff Maralixibat, welches als Orphan Drug unter besonderen Bedingungen zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patientinnen und Patienten ab 2 Monaten mit Alagille-Syndrom zugelassen wurde.
Für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 2 Monaten mit cholestatischem Pruritus bei Alagille-Syndrom legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der 4-wöchigen randomisierten Absetzphase (RW-Phase) der Studie ICONIC sowie unkontrollierte Baseline-Vergleiche der Studien ICONIC und MRX-801 vor. Vorliegend werden die vergleichenden 11 Daten aus der RW-Phase der Studie ICONIC herangezogen. Die RW-Phase ist insgesamt jedoch zu kurz, um Aussagen zur Quantifizierung des Zusatznutzens ableiten zu können.
In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität konnte eine relevante Reduktion des Pruritus erhoben mittels ItchRO(Obs) und ItchRO(Pt) beobachtet werden. Aufgrund des natürlichen Krankheitsverlaufs, der mit starkem, anhaltendem und kaum therapierbarem Pruritus einhergeht, hat die Juckreizlinderung im vorliegenden Anwendungsgebiet einen bedeutsamen klinischen Stellenwert.
Bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede. Aufgrund des Studiendesigns lässt sich keine abschließende Beurteilung vornehmen.
Die Nebenwirkungen sind vor dem Hintergrund des vorgelegten Studiendesigns sowie aufgrund des geringen Stichprobenumfangs und der Erfassung von Krankheitssymptomatik nicht abschließend beurteilbar.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich Unsicherheiten sowohl aus der Abwesenheit eines Vergleichsarms als auch aus Carry-over-Effekten während der RW-Phase ergeben.
In der Gesamtschau wird aufgrund des vorliegenden Studiendesigns ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen für Maralixibat festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 2 Monaten mit cholestatischem Pruritus bei Alagille-Syndrom legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der 4-wöchigen randomisierten Absetzphase (RW-Phase) der Studie ICONIC sowie unkontrollierte Baseline-Vergleiche der Studien ICONIC und MRX-801 vor. Vorliegend werden die vergleichenden 11 Daten aus der RW-Phase der Studie ICONIC herangezogen. Die RW-Phase ist insgesamt jedoch zu kurz, um Aussagen zur Quantifizierung des Zusatznutzens ableiten zu können.
In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität konnte eine relevante Reduktion des Pruritus erhoben mittels ItchRO(Obs) und ItchRO(Pt) beobachtet werden. Aufgrund des natürlichen Krankheitsverlaufs, der mit starkem, anhaltendem und kaum therapierbarem Pruritus einhergeht, hat die Juckreizlinderung im vorliegenden Anwendungsgebiet einen bedeutsamen klinischen Stellenwert.
Bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede. Aufgrund des Studiendesigns lässt sich keine abschließende Beurteilung vornehmen.
Die Nebenwirkungen sind vor dem Hintergrund des vorgelegten Studiendesigns sowie aufgrund des geringen Stichprobenumfangs und der Erfassung von Krankheitssymptomatik nicht abschließend beurteilbar.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich Unsicherheiten sowohl aus der Abwesenheit eines Vergleichsarms als auch aus Carry-over-Effekten während der RW-Phase ergeben.
In der Gesamtschau wird aufgrund des vorliegenden Studiendesigns ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen für Maralixibat festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Livmarli (2)
- K74 Fibrose und Zirrhose der Leber
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026