Livmarli

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Maralixibat. Das Arzneimittel Livmarli wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ als Orphan Drug zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten ab dem Alter von 3 Monaten zugelassen.

Für die Nutzenbewertung liegen die Ergebnisse der randomisierten, doppelblinden, placebo-kontrollierten Phase III-Studie MARCH-PFIC für Patientinnen und Patienten ab 12 Monaten mit PFIC vor. Zudem legte der pharmazeutische Unternehmer die Interims-Ergebnisse der einarmigen Studie RISE vor, welche Kinder im Alter von 3 bis 12 Monaten untersucht. Diese werden jedoch im Rahmen der Nutzenbewertung nur ergänzend dargestellt.

In der zur Bewertung des Zusatznutzens herangezogenen Studie MARCH-PFIC traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität konnten statistisch signifikante Vorteile in den Endpunkten Pruritus, körperliche Entwicklung (Körpergewicht) und Fatigue gezeigt werden. In den Kategorien Lebensqualität und Nebenwirkungen konnten jeweils keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen beobachtet werden.

Insgesamt stehen den gezeigten positiven Effekten somit keine negativen Effekte gegenüber.

Auf Grund der nicht fachinformationskonformen Dosierung von Maralixibat bei Kindern unter 5 Jahren im Rahmen der Studie MARCH-PFIC ist die Übertragbarkeit der Studienergebnisse auf den deutschen Versorgungskontext jedoch in Frage zu stellen. Die gezeigten Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität können daher in ihrem Ausmaß insgesamt nicht quantifiziert werden. In der Gesamtschau wird daher ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.