Enjaymo
Sutimlimab
ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Enjaymo ist indiziert zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD).
Patient group
Erwachsene mit hämolytischer Anämie bei Kälteagglutinin-Krankheit
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Sutimlimab:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt Fatigue |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied |
Active substance
Sutimlimab
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Enjaymo mit dem Wirkstoff Sutimlimab. Enjaymo wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Enjaymo ist indiziert zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD).“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III-Studien CADENZA und CARDINAL vorgelegt. Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens wird der randomisiert kontrollierte Teil der Studie CADENZA herangezogen. Die einarmige Studie CARDINAL wird ergänzend dargestellt.
Bezüglich des Gesamtüberlebens ist in keinem der beiden Studienarme der CADENZA ein Todesfall aufgetreten. Aus den vorliegenden Daten ergibt sich somit kein relevanter Unterschied.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Gesundheitszustand, zur Fatigue und zu thromboembolischen Ereignissen vor. Dabei zeigt sich für den Endpunkt Fatigue ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Unterschied zum Vorteil von Sutimlimab.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich anhand der Ergebnisse zum SF-12 keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Auch bei den Nebenwirkungen liegen insgesamt keine bewertungsrelevanten Unterschiede zwischen Sutimlimab und Placebo vor.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Sutimlimab basierend auf dem Vorteil zum Endpunkt Fatigue als gering ein.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingeordnet.
„Enjaymo ist indiziert zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD).“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III-Studien CADENZA und CARDINAL vorgelegt. Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens wird der randomisiert kontrollierte Teil der Studie CADENZA herangezogen. Die einarmige Studie CARDINAL wird ergänzend dargestellt.
Bezüglich des Gesamtüberlebens ist in keinem der beiden Studienarme der CADENZA ein Todesfall aufgetreten. Aus den vorliegenden Daten ergibt sich somit kein relevanter Unterschied.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Gesundheitszustand, zur Fatigue und zu thromboembolischen Ereignissen vor. Dabei zeigt sich für den Endpunkt Fatigue ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Unterschied zum Vorteil von Sutimlimab.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich anhand der Ergebnisse zum SF-12 keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Auch bei den Nebenwirkungen liegen insgesamt keine bewertungsrelevanten Unterschiede zwischen Sutimlimab und Placebo vor.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Sutimlimab basierend auf dem Vorteil zum Endpunkt Fatigue als gering ein.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingeordnet.
Data status: 2026-10-29