Enjaymo
Sutimlimab
ATC-Gruppe L04AJ Komplement-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Enjaymo ist indiziert zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD).
Patientengruppe
Erwachsene mit hämolytischer Anämie bei Kälteagglutinin-Krankheit
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Sutimlimab:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt Fatigue |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied |
Aktiver Wirkstoff
Sutimlimab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Enjaymo mit dem Wirkstoff Sutimlimab. Enjaymo wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Enjaymo ist indiziert zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD).“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III-Studien CADENZA und CARDINAL vorgelegt. Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens wird der randomisiert kontrollierte Teil der Studie CADENZA herangezogen. Die einarmige Studie CARDINAL wird ergänzend dargestellt.
Bezüglich des Gesamtüberlebens ist in keinem der beiden Studienarme der CADENZA ein Todesfall aufgetreten. Aus den vorliegenden Daten ergibt sich somit kein relevanter Unterschied.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Gesundheitszustand, zur Fatigue und zu thromboembolischen Ereignissen vor. Dabei zeigt sich für den Endpunkt Fatigue ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Unterschied zum Vorteil von Sutimlimab.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich anhand der Ergebnisse zum SF-12 keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Auch bei den Nebenwirkungen liegen insgesamt keine bewertungsrelevanten Unterschiede zwischen Sutimlimab und Placebo vor.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Sutimlimab basierend auf dem Vorteil zum Endpunkt Fatigue als gering ein.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingeordnet.
„Enjaymo ist indiziert zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD).“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III-Studien CADENZA und CARDINAL vorgelegt. Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens wird der randomisiert kontrollierte Teil der Studie CADENZA herangezogen. Die einarmige Studie CARDINAL wird ergänzend dargestellt.
Bezüglich des Gesamtüberlebens ist in keinem der beiden Studienarme der CADENZA ein Todesfall aufgetreten. Aus den vorliegenden Daten ergibt sich somit kein relevanter Unterschied.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Gesundheitszustand, zur Fatigue und zu thromboembolischen Ereignissen vor. Dabei zeigt sich für den Endpunkt Fatigue ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Unterschied zum Vorteil von Sutimlimab.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich anhand der Ergebnisse zum SF-12 keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Auch bei den Nebenwirkungen liegen insgesamt keine bewertungsrelevanten Unterschiede zwischen Sutimlimab und Placebo vor.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Sutimlimab basierend auf dem Vorteil zum Endpunkt Fatigue als gering ein.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingeordnet.
Datenstand: 29.10.2026