Enspryng
Satralizumab
ATC group L04AC Interleukin-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Enspryng wird als Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie (IST) zur Behandlung von Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren angewendet, die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind.
Patient group
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Satralizumab:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile bei den Krankheitsschüben und der Behinderungsprogression. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Satralizumab
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Enspryng“ mit dem Wirkstoff Satralizumab.
Enspryng wurde als Orphan Drug für die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind, als Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCTs SAkuraStar und SAkuraSky vor. In der Studie SAkuraStar wurden Erwachsene im Rahmen einer Monotherapie und in der Studie SAkuraSky Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren in Kombination mit immunsuppressiver Basistherapie untersucht. Die jeweils relevante Teilpopulation umfasst AQP4-IgG-seropositive Patientinnen und Patienten.
In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigte sich für den Endpunkt „Zeit bis zum Auftreten eines Protokoll-definierten Schubes“ in beiden Studien jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Satralizumab. Für den Endpunkt „Zeit bis EDSS-Progression“ zeigte sich in einer Studie ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Satralizumab. Insgesamt werden die Vorteile in den Endpunkten Krankheitsschübe und Behinderungsprogression im Ausmaß als gering bewertet.
Für die Kategorie der Lebensqualität liegen keine bewertbaren Daten vor.
Für die Ergebnisse der Endpunktkategorie Nebenwirkungen wurden für Schwerwiegende UE und Schwere UE keine statistisch signifikanten Unterschiede festgestellt.
Da die Patientinnen und Patienten in beiden Studien im Vergleichsarm keine dem aktuellen Versorgungsstandard entsprechende Therapie der NMOSD erhielten und zudem das Verzerrungspotential auf Studienebene unklar ist, ist die Aussagekraft der vorgelegten Daten mit Unsicherheiten behaftet.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt.
Enspryng wurde als Orphan Drug für die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind, als Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCTs SAkuraStar und SAkuraSky vor. In der Studie SAkuraStar wurden Erwachsene im Rahmen einer Monotherapie und in der Studie SAkuraSky Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren in Kombination mit immunsuppressiver Basistherapie untersucht. Die jeweils relevante Teilpopulation umfasst AQP4-IgG-seropositive Patientinnen und Patienten.
In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigte sich für den Endpunkt „Zeit bis zum Auftreten eines Protokoll-definierten Schubes“ in beiden Studien jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Satralizumab. Für den Endpunkt „Zeit bis EDSS-Progression“ zeigte sich in einer Studie ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Satralizumab. Insgesamt werden die Vorteile in den Endpunkten Krankheitsschübe und Behinderungsprogression im Ausmaß als gering bewertet.
Für die Kategorie der Lebensqualität liegen keine bewertbaren Daten vor.
Für die Ergebnisse der Endpunktkategorie Nebenwirkungen wurden für Schwerwiegende UE und Schwere UE keine statistisch signifikanten Unterschiede festgestellt.
Da die Patientinnen und Patienten in beiden Studien im Vergleichsarm keine dem aktuellen Versorgungsstandard entsprechende Therapie der NMOSD erhielten und zudem das Verzerrungspotential auf Studienebene unklar ist, ist die Aussagekraft der vorgelegten Daten mit Unsicherheiten behaftet.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt.
Data status: 2026-10-29