Enspryng
Satralizumab
ATC-Gruppe L04AC Interleukin-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Enspryng wird als Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie (IST) zur Behandlung von Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren angewendet, die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind.
Patientengruppe
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Satralizumab:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile bei den Krankheitsschüben und der Behinderungsprogression. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Satralizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Enspryng“ mit dem Wirkstoff Satralizumab.
Enspryng wurde als Orphan Drug für die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind, als Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCTs SAkuraStar und SAkuraSky vor. In der Studie SAkuraStar wurden Erwachsene im Rahmen einer Monotherapie und in der Studie SAkuraSky Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren in Kombination mit immunsuppressiver Basistherapie untersucht. Die jeweils relevante Teilpopulation umfasst AQP4-IgG-seropositive Patientinnen und Patienten.
In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigte sich für den Endpunkt „Zeit bis zum Auftreten eines Protokoll-definierten Schubes“ in beiden Studien jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Satralizumab. Für den Endpunkt „Zeit bis EDSS-Progression“ zeigte sich in einer Studie ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Satralizumab. Insgesamt werden die Vorteile in den Endpunkten Krankheitsschübe und Behinderungsprogression im Ausmaß als gering bewertet.
Für die Kategorie der Lebensqualität liegen keine bewertbaren Daten vor.
Für die Ergebnisse der Endpunktkategorie Nebenwirkungen wurden für Schwerwiegende UE und Schwere UE keine statistisch signifikanten Unterschiede festgestellt.
Da die Patientinnen und Patienten in beiden Studien im Vergleichsarm keine dem aktuellen Versorgungsstandard entsprechende Therapie der NMOSD erhielten und zudem das Verzerrungspotential auf Studienebene unklar ist, ist die Aussagekraft der vorgelegten Daten mit Unsicherheiten behaftet.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt.
Enspryng wurde als Orphan Drug für die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind, als Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCTs SAkuraStar und SAkuraSky vor. In der Studie SAkuraStar wurden Erwachsene im Rahmen einer Monotherapie und in der Studie SAkuraSky Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren in Kombination mit immunsuppressiver Basistherapie untersucht. Die jeweils relevante Teilpopulation umfasst AQP4-IgG-seropositive Patientinnen und Patienten.
In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigte sich für den Endpunkt „Zeit bis zum Auftreten eines Protokoll-definierten Schubes“ in beiden Studien jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Satralizumab. Für den Endpunkt „Zeit bis EDSS-Progression“ zeigte sich in einer Studie ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Satralizumab. Insgesamt werden die Vorteile in den Endpunkten Krankheitsschübe und Behinderungsprogression im Ausmaß als gering bewertet.
Für die Kategorie der Lebensqualität liegen keine bewertbaren Daten vor.
Für die Ergebnisse der Endpunktkategorie Nebenwirkungen wurden für Schwerwiegende UE und Schwere UE keine statistisch signifikanten Unterschiede festgestellt.
Da die Patientinnen und Patienten in beiden Studien im Vergleichsarm keine dem aktuellen Versorgungsstandard entsprechende Therapie der NMOSD erhielten und zudem das Verzerrungspotential auf Studienebene unklar ist, ist die Aussagekraft der vorgelegten Daten mit Unsicherheiten behaftet.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt.
Datenstand: 29.10.2026