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Takhzyro

Lanadelumab

ATC group B06AC Mittel zur Behandlung des Hereditären Angioödems

  • Orphan medicinal product

Decision dated 2021-11-04 · Open G-BA decision · 2 Decisions for Takhzyro · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Result at a glance

Added benefit

Not proven
Mortality
Morbidity
Quality of life
Adverse effects
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Takhzyro wird bei Patienten ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) angewendet.

Patient group

Jugendliche und Erwachsene ab 12 Jahren mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
MorbidityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine bewertbaren Daten vor.

Active substance

Lanadelumab

Appropriate comparator therapy

eine Routine-Prophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor

ICD codes

Diagnoses

  • Hereditäres Angioödem
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Lanadelumab aufgrund der Überschreitung der 50 Mio. Euro Umsatzgrenze. Takhzyro (Wirkstoff Lanadelumab) wurde als Orphan Drug zugelassen und wird angewendet bei Jugendlichen und Erwachsenen ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE).

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routine-Prophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor bestimmt.

Für dieses Anwendungsgebiet legt der pharmazeutische Unternehmer die nicht randomisierte Studie PATCH und zwei nicht randomisierte Vorher-nachher-Vergleiche vor.

Bei der Studie PATCH handelt es sich um einen retrospektiven Vergleich von individuellen Patientendaten aus drei Studien (RCT HELP, einarmige Extensionsstudie HELP-OLE, einarmige Extensionsstudie CHANGE-3). Aufgrund einer ausgeprägte Strukturungleichheit der Patientenpopulation, die mittels Confounder-Adjustierung nicht hinreichend ausgeglichen wird, ist die Studie PATCH jedoch nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Lanadelumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.

Die Vorher-nachher-Vergleiche sind aufgrund verschiedener Limitationen ebenfalls nicht für die Bewertung des Zusatznutzens geeignet.

In der Gesamtschau lassen sich auf Basis der vorgelegten Daten keine Aussagen zum Zusatznutzen von Lanadelumab treffen. Ein Zusatznutzen von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.

Decisions for Takhzyro (2)

  1. This Decision

    • D84 Sonstige Immundefekte
    Not proven
    • D84 Sonstige Immundefekte
    Not proven

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29