Dieser Beschluss
- D84 Sonstige Immundefekte
Ist nicht belegt
Takhzyro
Lanadelumab
ATC-Gruppe B06AC Mittel zur Behandlung des Hereditären Angioödems
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Takhzyro wird bei Patienten ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) angewendet.
Patientengruppe
Jugendliche und Erwachsene ab 12 Jahren mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Lanadelumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
eine Routine-Prophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Lanadelumab aufgrund der Überschreitung der 50 Mio. Euro Umsatzgrenze. Takhzyro (Wirkstoff Lanadelumab) wurde als Orphan Drug zugelassen und wird angewendet bei Jugendlichen und Erwachsenen ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE).
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routine-Prophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor bestimmt.
Für dieses Anwendungsgebiet legt der pharmazeutische Unternehmer die nicht randomisierte Studie PATCH und zwei nicht randomisierte Vorher-nachher-Vergleiche vor.
Bei der Studie PATCH handelt es sich um einen retrospektiven Vergleich von individuellen Patientendaten aus drei Studien (RCT HELP, einarmige Extensionsstudie HELP-OLE, einarmige Extensionsstudie CHANGE-3). Aufgrund einer ausgeprägte Strukturungleichheit der Patientenpopulation, die mittels Confounder-Adjustierung nicht hinreichend ausgeglichen wird, ist die Studie PATCH jedoch nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Lanadelumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Die Vorher-nachher-Vergleiche sind aufgrund verschiedener Limitationen ebenfalls nicht für die Bewertung des Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau lassen sich auf Basis der vorgelegten Daten keine Aussagen zum Zusatznutzen von Lanadelumab treffen. Ein Zusatznutzen von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routine-Prophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor bestimmt.
Für dieses Anwendungsgebiet legt der pharmazeutische Unternehmer die nicht randomisierte Studie PATCH und zwei nicht randomisierte Vorher-nachher-Vergleiche vor.
Bei der Studie PATCH handelt es sich um einen retrospektiven Vergleich von individuellen Patientendaten aus drei Studien (RCT HELP, einarmige Extensionsstudie HELP-OLE, einarmige Extensionsstudie CHANGE-3). Aufgrund einer ausgeprägte Strukturungleichheit der Patientenpopulation, die mittels Confounder-Adjustierung nicht hinreichend ausgeglichen wird, ist die Studie PATCH jedoch nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Lanadelumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Die Vorher-nachher-Vergleiche sind aufgrund verschiedener Limitationen ebenfalls nicht für die Bewertung des Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau lassen sich auf Basis der vorgelegten Daten keine Aussagen zum Zusatznutzen von Lanadelumab treffen. Ein Zusatznutzen von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.
Beschlüsse zu Takhzyro (2)
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Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026