This Decision
- D84 Sonstige Immundefekte
Not proven
Takhzyro
Lanadelumab
ATC group B06AC Mittel zur Behandlung des Hereditären Angioödems
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- No data are available
- Morbidity
- No data are available
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No data are available
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Takhzyro wird bei Kindern von 2 bis < 12 Jahre zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) angewendet.
Patient group
Kinder im Alter von 2 bis < 12 Jahren mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
Active substance
Lanadelumab
Appropriate comparator therapy
C1 inhibitor, human
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Lanadelumab. Lanadelumab (Handelsname: Takhzyro) wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 30 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.
Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kinder von 2 bis < 12 Jahre zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems“.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routineprophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von Lanadelumab wurden im vorliegenden Anwendungsgebiet keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
Vor diesem Hintergrund ist für Kinder von 2 bis < 12 Jahre zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kinder von 2 bis < 12 Jahre zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems“.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routineprophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von Lanadelumab wurden im vorliegenden Anwendungsgebiet keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
Vor diesem Hintergrund ist für Kinder von 2 bis < 12 Jahre zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Decisions for Takhzyro (2)
- D84 Sonstige Immundefekte
Not proven
Data status: 2026-10-29