This Decision
- M31 Sonstige nekrotisierende Vaskulopathien
Non-quantifiable
Cablivi
Caplacizumab
ATC group B01AX Andere antithrombotische Mittel
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No data are available
- Morbidity
- No data are available
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No data are available
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Cablivi wird zur Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression angewendet.
Patient group
Jugendliche ab 12 bis < 18 Jahre und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Caplacizumab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No data are available | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeignete Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No data are available | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeignete Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeignete Daten vor. |
| Adverse effects | No data are available | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeignete Daten vor. |
Active substance
Caplacizumab
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Cablivi mit dem Wirkstoff Caplacizumab. Caplacizumab hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf den Einsatz von Caplacizumab zur Behandlung einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) bei folgender Patientenpopulation:
Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden.
Für jugendliche Patienten mit aTTP wurden keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens eingereicht. Der pharmazeutische Unternehmer strebt dennoch einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studie HERCULES von erwachsenen Patienten mit aTTP auf jugendliche Patienten mit aTTP und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg an.
Dem vom pU angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie HERCULES auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird nicht gefolgt, weil Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten für die Studienpopulation der Jugendlichen fehlen und damit ein Evidenztransfer von Ergebnissen zu patientenrelevanten Endpunkten aus der Studie HERCULES von Erwachsenen auf Jugendliche im Rahmen dieser Nutzenbewertung nicht möglich ist.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Im Ergebnis stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Caplacizumab in der Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) leiden, angewendet in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression, als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf den Einsatz von Caplacizumab zur Behandlung einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) bei folgender Patientenpopulation:
Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden.
Für jugendliche Patienten mit aTTP wurden keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens eingereicht. Der pharmazeutische Unternehmer strebt dennoch einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studie HERCULES von erwachsenen Patienten mit aTTP auf jugendliche Patienten mit aTTP und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg an.
Dem vom pU angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie HERCULES auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird nicht gefolgt, weil Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten für die Studienpopulation der Jugendlichen fehlen und damit ein Evidenztransfer von Ergebnissen zu patientenrelevanten Endpunkten aus der Studie HERCULES von Erwachsenen auf Jugendliche im Rahmen dieser Nutzenbewertung nicht möglich ist.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Im Ergebnis stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Caplacizumab in der Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) leiden, angewendet in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression, als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Decisions for Cablivi (2)
- M31 Sonstige nekrotisierende Vaskulopathien
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29