This Decision
- M31 Sonstige nekrotisierende Vaskulopathien
Non-quantifiable
Cablivi
Caplacizumab
ATC group B01AX Andere antithrombotische Mittel
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Cablivi wird zur Behandlung von Erwachsenen, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression angewendet.
Patient group
Erwachsene, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens von Caplacizumab in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression:
Nicht quantifizierbar
Nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es liegen keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt Rezidive (Exazerbationen und Rückfälle). |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Es liegen keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede vor. |
Active substance
Caplacizumab
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Cablivi mit dem Wirkstoff Caplacizumab.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung von Erwachsenen, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression“.
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Caplacizumab wurde die doppelblinde, randomisierte, parallele, multizentrische, placebokontrollierte Phase-III-Studie HERCULES (Caplacizumab im Vergleich zu Placebo, jeweils zusätzlich zu Plasmapherese und Immunsuppression) vorgelegt. Die Studie ist insgesamt aufgrund des Studiendesigns (Wechsel zu einer Caplacizumab-Behandlung in der Open-Label-Phase) mit Unsicherheiten hinsichtlich der Auswertung über den gesamten Studienzeitraum behaftet.
In der Kategorie Mortalität zeigen sich weder Vor- noch Nachteile für Caplacizumab im Vergleich zu Placebo.
In der Kategorie Morbidität zeigt der Endpunkt Rezidive (Exazerbationen und Rückfälle) einen statistisch signifikanten Vorteil für Caplacizumab bezogen auf die gesamte Studiendauer. Der Vorteil für Caplacizumab hinsichtlich der Rezidive wird als klinisch relevant eingestuft. Es bleibt jedoch insgesamt unklar, welche Auswirkung eine Behandlung mit Caplacizumab auf die klinische Symptomatik der Patienten hat, da weder verwertbare Ergebnisse zur Symptomatik noch zu Langzeitfolgen der Behandlung vorgelegt wurden.
Es wurden keine Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität erhoben.
Bei den Therapieabbrüchen wegen UE liegt kein statistisch signifikanter Unterschied vor, so dass sich weder ein Vorteil noch ein Nachteil für Caplacizumab für diesen Endpunkt ableiten lässt. Für die übrigen Endpunkte der Kategorie Nebenwirkungen sind die Daten nicht verwertbar.
In der Gesamtschau ergibt sich ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung von Erwachsenen, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression“.
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Caplacizumab wurde die doppelblinde, randomisierte, parallele, multizentrische, placebokontrollierte Phase-III-Studie HERCULES (Caplacizumab im Vergleich zu Placebo, jeweils zusätzlich zu Plasmapherese und Immunsuppression) vorgelegt. Die Studie ist insgesamt aufgrund des Studiendesigns (Wechsel zu einer Caplacizumab-Behandlung in der Open-Label-Phase) mit Unsicherheiten hinsichtlich der Auswertung über den gesamten Studienzeitraum behaftet.
In der Kategorie Mortalität zeigen sich weder Vor- noch Nachteile für Caplacizumab im Vergleich zu Placebo.
In der Kategorie Morbidität zeigt der Endpunkt Rezidive (Exazerbationen und Rückfälle) einen statistisch signifikanten Vorteil für Caplacizumab bezogen auf die gesamte Studiendauer. Der Vorteil für Caplacizumab hinsichtlich der Rezidive wird als klinisch relevant eingestuft. Es bleibt jedoch insgesamt unklar, welche Auswirkung eine Behandlung mit Caplacizumab auf die klinische Symptomatik der Patienten hat, da weder verwertbare Ergebnisse zur Symptomatik noch zu Langzeitfolgen der Behandlung vorgelegt wurden.
Es wurden keine Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität erhoben.
Bei den Therapieabbrüchen wegen UE liegt kein statistisch signifikanter Unterschied vor, so dass sich weder ein Vorteil noch ein Nachteil für Caplacizumab für diesen Endpunkt ableiten lässt. Für die übrigen Endpunkte der Kategorie Nebenwirkungen sind die Daten nicht verwertbar.
In der Gesamtschau ergibt sich ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen.
Decisions for Cablivi (2)
- M31 Sonstige nekrotisierende Vaskulopathien
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29