Cablivi

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Cablivi mit dem Wirkstoff Caplacizumab.

Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung von Erwachsenen, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression“.

Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Caplacizumab wurde die doppelblinde, randomisierte, parallele, multizentrische, placebokontrollierte Phase-III-Studie HERCULES (Caplacizumab im Vergleich zu Placebo, jeweils zusätzlich zu Plasmapherese und Immunsuppression) vorgelegt. Die Studie ist insgesamt aufgrund des Studiendesigns (Wechsel zu einer Caplacizumab-Behandlung in der Open-Label-Phase) mit Unsicherheiten hinsichtlich der Auswertung über den gesamten Studienzeitraum behaftet.

In der Kategorie Mortalität zeigen sich weder Vor- noch Nachteile für Caplacizumab im Vergleich zu Placebo.

In der Kategorie Morbidität zeigt der Endpunkt Rezidive (Exazerbationen und Rückfälle) einen statistisch signifikanten Vorteil für Caplacizumab bezogen auf die gesamte Studiendauer. Der Vorteil für Caplacizumab hinsichtlich der Rezidive wird als klinisch relevant eingestuft. Es bleibt jedoch insgesamt unklar, welche Auswirkung eine Behandlung mit Caplacizumab auf die klinische Symptomatik der Patienten hat, da weder verwertbare Ergebnisse zur Symptomatik noch zu Langzeitfolgen der Behandlung vorgelegt wurden.

Es wurden keine Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität erhoben.

Bei den Therapieabbrüchen wegen UE liegt kein statistisch signifikanter Unterschied vor, so dass sich weder ein Vorteil noch ein Nachteil für Caplacizumab für diesen Endpunkt ableiten lässt. Für die übrigen Endpunkte der Kategorie Nebenwirkungen sind die Daten nicht verwertbar.

In der Gesamtschau ergibt sich ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen.