Dieser Beschluss
- M31 Sonstige nekrotisierende Vaskulopathien
Nicht quantifizierbar
Cablivi
Caplacizumab
ATC-Gruppe B01AX Andere antithrombotische Mittel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Es liegen keine Daten vor
- Morbidität
- Es liegen keine Daten vor
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Es liegen keine Daten vor
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Cablivi wird zur Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression angewendet.
Patientengruppe
Jugendliche ab 12 bis < 18 Jahre und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Caplacizumab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeignete Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeignete Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeignete Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeignete Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Caplacizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Cablivi mit dem Wirkstoff Caplacizumab. Caplacizumab hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf den Einsatz von Caplacizumab zur Behandlung einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) bei folgender Patientenpopulation:
Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden.
Für jugendliche Patienten mit aTTP wurden keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens eingereicht. Der pharmazeutische Unternehmer strebt dennoch einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studie HERCULES von erwachsenen Patienten mit aTTP auf jugendliche Patienten mit aTTP und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg an.
Dem vom pU angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie HERCULES auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird nicht gefolgt, weil Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten für die Studienpopulation der Jugendlichen fehlen und damit ein Evidenztransfer von Ergebnissen zu patientenrelevanten Endpunkten aus der Studie HERCULES von Erwachsenen auf Jugendliche im Rahmen dieser Nutzenbewertung nicht möglich ist.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Im Ergebnis stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Caplacizumab in der Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) leiden, angewendet in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression, als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf den Einsatz von Caplacizumab zur Behandlung einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) bei folgender Patientenpopulation:
Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden.
Für jugendliche Patienten mit aTTP wurden keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens eingereicht. Der pharmazeutische Unternehmer strebt dennoch einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studie HERCULES von erwachsenen Patienten mit aTTP auf jugendliche Patienten mit aTTP und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg an.
Dem vom pU angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie HERCULES auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird nicht gefolgt, weil Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten für die Studienpopulation der Jugendlichen fehlen und damit ein Evidenztransfer von Ergebnissen zu patientenrelevanten Endpunkten aus der Studie HERCULES von Erwachsenen auf Jugendliche im Rahmen dieser Nutzenbewertung nicht möglich ist.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Im Ergebnis stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Caplacizumab in der Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) leiden, angewendet in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression, als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Beschlüsse zu Cablivi (2)
- M31 Sonstige nekrotisierende Vaskulopathien
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026