This Decision
- A16 Tuberkulose der Atmungsorgane, weder bakteriologisch, molekularbiologisch noch histologisch gesichert
- A15 Tuberkulose der Atmungsorgane, bakteriologisch, molekularbiologisch oder histologisch gesichert
Non-quantifiable
Sirturo
Bedaquilin
ATC group J04AK Andere Mittel zur Behandlung der Tuberkulose
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Sirturo wird bei erwachsenen und jugendlichen Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose [multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis (MDR-TB)] angewendet, wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann. Die offiziellen Leitlinien für den angemessenen Gebrauch von antibakteriellen Wirkstoffen sind zu berücksichtigen. Der vorliegende Beschluss bezieht sich ausschließlich auf das neu zugelassene Anwendungsgebiet der jugendlichen Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis; MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders als mit Bedaquilin (als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie) zusammengestellt werden kann.
Patient group
Jugendliche Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis; MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders als mit Bedaquilin (als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie) zusammengestellt werden kann.
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Bedaquilin:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten zur Lebensqualität vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Bedaquilin
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Diagnoses
Show all 9 diagnoses
- Lungentuberkulose
- Gesicherte Lungentuberkulose
- Primäre Lungentuberkulose
- Bakteriologisch und histologisch nicht gesicherte Lungentuberkulose
- Sputumpositive Tuberkulose
- Primäre Lungentuberkulose, bakteriologisch oder histologisch gesichert
- Bakteriologisch und histologisch nicht untersuchte Lungentuberkulose
- Histologisch gesicherte Lungentuberkulose
- Durch Kultur gesicherte Lungentuberkulose
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Sirturo mit dem Wirkstoff Bedaquilin. Bedaquilin hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „jugendliche Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis; MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders als mit Bedaquilin (als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie) zusammengestellt werden kann.“
Basis der Nutzenbewertung ist die einarmige, offene, multizentrische Phase-II-Studie C211, in der jugendliche Patienten mit einer bestätigten oder wahrscheinlichen MDR-TB mit Bedaquilin als Teil einer Kombinationstherapie über einen Zeitraum von 24 Wochen behandelt wurden.
Es liegen Daten zu Mortalität, Morbidität und unerwünschten Ereignissen vor, Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben. In der Studie C211 traten keine Todesfälle auf. Aus den Daten zur Morbidität und den Nebenwirkungen lassen sich zusammenfassend keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Dem vom pharmazeutischen Unternehmer angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie C208 auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird unter anderem angesichts der insgesamt unklaren Vergleichbarkeit der Patientenpopulationen und der unterschiedlichen Krankheitssymptomatik zwischen den Patienten der Studien C208 und C211 und der mit 24 Wochen bedeutend geringeren Beobachtungsdauer der Studie C211 gegenüber Studie C208 (120 Wochen) für die frühe Nutzenbewertung nicht gefolgt.
Es wird zusammenfassend für Bedaquilin als Teil einer Kombinationstherapie bei der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose bei Jugendlichen ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen abgeleitet.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „jugendliche Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis; MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders als mit Bedaquilin (als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie) zusammengestellt werden kann.“
Basis der Nutzenbewertung ist die einarmige, offene, multizentrische Phase-II-Studie C211, in der jugendliche Patienten mit einer bestätigten oder wahrscheinlichen MDR-TB mit Bedaquilin als Teil einer Kombinationstherapie über einen Zeitraum von 24 Wochen behandelt wurden.
Es liegen Daten zu Mortalität, Morbidität und unerwünschten Ereignissen vor, Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben. In der Studie C211 traten keine Todesfälle auf. Aus den Daten zur Morbidität und den Nebenwirkungen lassen sich zusammenfassend keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Dem vom pharmazeutischen Unternehmer angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie C208 auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird unter anderem angesichts der insgesamt unklaren Vergleichbarkeit der Patientenpopulationen und der unterschiedlichen Krankheitssymptomatik zwischen den Patienten der Studien C208 und C211 und der mit 24 Wochen bedeutend geringeren Beobachtungsdauer der Studie C211 gegenüber Studie C208 (120 Wochen) für die frühe Nutzenbewertung nicht gefolgt.
Es wird zusammenfassend für Bedaquilin als Teil einer Kombinationstherapie bei der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose bei Jugendlichen ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen abgeleitet.
Decisions for Sirturo (3)
- A15 Tuberkulose der Atmungsorgane, bakteriologisch, molekularbiologisch oder histologisch gesichert
- A16 Tuberkulose der Atmungsorgane, weder bakteriologisch, molekularbiologisch noch histologisch gesichert
Non-quantifiable- A15 Tuberkulose der Atmungsorgane, bakteriologisch, molekularbiologisch oder histologisch gesichert
- A16 Tuberkulose der Atmungsorgane, weder bakteriologisch, molekularbiologisch noch histologisch gesichert
Considerable
Data status: 2026-10-29