Dieser Beschluss
- A16 Tuberkulose der Atmungsorgane, weder bakteriologisch, molekularbiologisch noch histologisch gesichert
- A15 Tuberkulose der Atmungsorgane, bakteriologisch, molekularbiologisch oder histologisch gesichert
Nicht quantifizierbar
Sirturo
Bedaquilin
ATC-Gruppe J04AK Andere Mittel zur Behandlung der Tuberkulose
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Sirturo wird bei erwachsenen und jugendlichen Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose [multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis (MDR-TB)] angewendet, wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann. Die offiziellen Leitlinien für den angemessenen Gebrauch von antibakteriellen Wirkstoffen sind zu berücksichtigen. Der vorliegende Beschluss bezieht sich ausschließlich auf das neu zugelassene Anwendungsgebiet der jugendlichen Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis; MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders als mit Bedaquilin (als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie) zusammengestellt werden kann.
Patientengruppe
Jugendliche Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis; MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders als mit Bedaquilin (als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie) zusammengestellt werden kann.
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Bedaquilin:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten zur Lebensqualität vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Bedaquilin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Diagnosen
Alle 9 Diagnosen anzeigen
- Lungentuberkulose
- Gesicherte Lungentuberkulose
- Primäre Lungentuberkulose
- Bakteriologisch und histologisch nicht gesicherte Lungentuberkulose
- Sputumpositive Tuberkulose
- Primäre Lungentuberkulose, bakteriologisch oder histologisch gesichert
- Bakteriologisch und histologisch nicht untersuchte Lungentuberkulose
- Histologisch gesicherte Lungentuberkulose
- Durch Kultur gesicherte Lungentuberkulose
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Sirturo mit dem Wirkstoff Bedaquilin. Bedaquilin hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „jugendliche Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis; MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders als mit Bedaquilin (als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie) zusammengestellt werden kann.“
Basis der Nutzenbewertung ist die einarmige, offene, multizentrische Phase-II-Studie C211, in der jugendliche Patienten mit einer bestätigten oder wahrscheinlichen MDR-TB mit Bedaquilin als Teil einer Kombinationstherapie über einen Zeitraum von 24 Wochen behandelt wurden.
Es liegen Daten zu Mortalität, Morbidität und unerwünschten Ereignissen vor, Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben. In der Studie C211 traten keine Todesfälle auf. Aus den Daten zur Morbidität und den Nebenwirkungen lassen sich zusammenfassend keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Dem vom pharmazeutischen Unternehmer angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie C208 auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird unter anderem angesichts der insgesamt unklaren Vergleichbarkeit der Patientenpopulationen und der unterschiedlichen Krankheitssymptomatik zwischen den Patienten der Studien C208 und C211 und der mit 24 Wochen bedeutend geringeren Beobachtungsdauer der Studie C211 gegenüber Studie C208 (120 Wochen) für die frühe Nutzenbewertung nicht gefolgt.
Es wird zusammenfassend für Bedaquilin als Teil einer Kombinationstherapie bei der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose bei Jugendlichen ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen abgeleitet.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „jugendliche Patienten (im Alter von 12 Jahren bis unter 18 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (multi-drug-resistant Mycobacterium tuberculosis; MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders als mit Bedaquilin (als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie) zusammengestellt werden kann.“
Basis der Nutzenbewertung ist die einarmige, offene, multizentrische Phase-II-Studie C211, in der jugendliche Patienten mit einer bestätigten oder wahrscheinlichen MDR-TB mit Bedaquilin als Teil einer Kombinationstherapie über einen Zeitraum von 24 Wochen behandelt wurden.
Es liegen Daten zu Mortalität, Morbidität und unerwünschten Ereignissen vor, Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben. In der Studie C211 traten keine Todesfälle auf. Aus den Daten zur Morbidität und den Nebenwirkungen lassen sich zusammenfassend keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Dem vom pharmazeutischen Unternehmer angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie C208 auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird unter anderem angesichts der insgesamt unklaren Vergleichbarkeit der Patientenpopulationen und der unterschiedlichen Krankheitssymptomatik zwischen den Patienten der Studien C208 und C211 und der mit 24 Wochen bedeutend geringeren Beobachtungsdauer der Studie C211 gegenüber Studie C208 (120 Wochen) für die frühe Nutzenbewertung nicht gefolgt.
Es wird zusammenfassend für Bedaquilin als Teil einer Kombinationstherapie bei der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose bei Jugendlichen ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen abgeleitet.
Beschlüsse zu Sirturo (3)
- A15 Tuberkulose der Atmungsorgane, bakteriologisch, molekularbiologisch oder histologisch gesichert
- A16 Tuberkulose der Atmungsorgane, weder bakteriologisch, molekularbiologisch noch histologisch gesichert
Nicht quantifizierbar- A15 Tuberkulose der Atmungsorgane, bakteriologisch, molekularbiologisch oder histologisch gesichert
- A16 Tuberkulose der Atmungsorgane, weder bakteriologisch, molekularbiologisch noch histologisch gesichert
Beträchtlich
Datenstand: 29.10.2026