Mepsevii
Vestronidase alfa
ATC group A16AB Enzyme
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Mepsevii ist indiziert für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom).
Patient group
Patienten aller Altersklassen mit nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom)
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. Nachteil bei "Feinmotorische Genauigkeit“. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Vestronidase alfa
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Mepsevii mit dem Wirkstoff Vestronidase alfa. Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Mepsevii ist indiziert für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom).“
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Vestronidase alfa wurden neben der pivotalen, randomisierten, placebo-kontrollierten Phase III Studie UX003-CL301 auch Daten der nicht-kontrollierten Studien UX003-CL201, UX003-CL202 und UX003-CL203 vorgelegt.
Für die Nutzenbewertung wurden die Ergebnisse der kontrollierten Studie UX003-CL301 und der Studie UX003-CL203 berücksichtigt, die als einzige nicht-kontrollierte Studie Patienten unter 5 Jahren eingeschlossen hat.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich für den primären Endpunkt „Konzentration des Glykosaminoglykan Dermatansulfat im Urin (uGAG-DS)“, der eine klinische Relevanz bei der Diagnose und Verlaufskontrolle der Erkrankung hat, dessen darüber hinausgehende Bedeutung jedoch unklar ist, eine statistisch signifikante Verbesserung unter der Behandlung mit Vestronidase alfa. Im BOT-2 Untertest „Feinmotorische Genauigkeit“ zeigt sich ein signifikanter Unterschied zuungunsten von Vestronidasa alfa im Vergleich zu Placebo.
Daten zur Lebensqualität liegen nicht vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen ist eine abschließende Beurteilung aufgrund der geringen Anzahl an Patienten und der limitierten Beobachtungsdauer nicht möglich.
Vor diesem Hintergrund und angesichts großer Unsicherheiten bezüglich des Studiendesigns bei gleichzeitig limitierter Datenlage, lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Vestronidase alfa zu. Im Ergebnis stellt der G-BA für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom) einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Vestronidase alfa fest.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Mepsevii ist indiziert für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom).“
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Vestronidase alfa wurden neben der pivotalen, randomisierten, placebo-kontrollierten Phase III Studie UX003-CL301 auch Daten der nicht-kontrollierten Studien UX003-CL201, UX003-CL202 und UX003-CL203 vorgelegt.
Für die Nutzenbewertung wurden die Ergebnisse der kontrollierten Studie UX003-CL301 und der Studie UX003-CL203 berücksichtigt, die als einzige nicht-kontrollierte Studie Patienten unter 5 Jahren eingeschlossen hat.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich für den primären Endpunkt „Konzentration des Glykosaminoglykan Dermatansulfat im Urin (uGAG-DS)“, der eine klinische Relevanz bei der Diagnose und Verlaufskontrolle der Erkrankung hat, dessen darüber hinausgehende Bedeutung jedoch unklar ist, eine statistisch signifikante Verbesserung unter der Behandlung mit Vestronidase alfa. Im BOT-2 Untertest „Feinmotorische Genauigkeit“ zeigt sich ein signifikanter Unterschied zuungunsten von Vestronidasa alfa im Vergleich zu Placebo.
Daten zur Lebensqualität liegen nicht vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen ist eine abschließende Beurteilung aufgrund der geringen Anzahl an Patienten und der limitierten Beobachtungsdauer nicht möglich.
Vor diesem Hintergrund und angesichts großer Unsicherheiten bezüglich des Studiendesigns bei gleichzeitig limitierter Datenlage, lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Vestronidase alfa zu. Im Ergebnis stellt der G-BA für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom) einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Vestronidase alfa fest.
Data status: 2026-10-29