Mepsevii
Vestronidase alfa
ATC-Gruppe A16AB Enzyme
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Mepsevii ist indiziert für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom).
Patientengruppe
Patienten aller Altersklassen mit nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom)
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. Nachteil bei "Feinmotorische Genauigkeit“. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Vestronidase alfa
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Mepsevii mit dem Wirkstoff Vestronidase alfa. Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Mepsevii ist indiziert für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom).“
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Vestronidase alfa wurden neben der pivotalen, randomisierten, placebo-kontrollierten Phase III Studie UX003-CL301 auch Daten der nicht-kontrollierten Studien UX003-CL201, UX003-CL202 und UX003-CL203 vorgelegt.
Für die Nutzenbewertung wurden die Ergebnisse der kontrollierten Studie UX003-CL301 und der Studie UX003-CL203 berücksichtigt, die als einzige nicht-kontrollierte Studie Patienten unter 5 Jahren eingeschlossen hat.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich für den primären Endpunkt „Konzentration des Glykosaminoglykan Dermatansulfat im Urin (uGAG-DS)“, der eine klinische Relevanz bei der Diagnose und Verlaufskontrolle der Erkrankung hat, dessen darüber hinausgehende Bedeutung jedoch unklar ist, eine statistisch signifikante Verbesserung unter der Behandlung mit Vestronidase alfa. Im BOT-2 Untertest „Feinmotorische Genauigkeit“ zeigt sich ein signifikanter Unterschied zuungunsten von Vestronidasa alfa im Vergleich zu Placebo.
Daten zur Lebensqualität liegen nicht vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen ist eine abschließende Beurteilung aufgrund der geringen Anzahl an Patienten und der limitierten Beobachtungsdauer nicht möglich.
Vor diesem Hintergrund und angesichts großer Unsicherheiten bezüglich des Studiendesigns bei gleichzeitig limitierter Datenlage, lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Vestronidase alfa zu. Im Ergebnis stellt der G-BA für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom) einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Vestronidase alfa fest.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Mepsevii ist indiziert für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom).“
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Vestronidase alfa wurden neben der pivotalen, randomisierten, placebo-kontrollierten Phase III Studie UX003-CL301 auch Daten der nicht-kontrollierten Studien UX003-CL201, UX003-CL202 und UX003-CL203 vorgelegt.
Für die Nutzenbewertung wurden die Ergebnisse der kontrollierten Studie UX003-CL301 und der Studie UX003-CL203 berücksichtigt, die als einzige nicht-kontrollierte Studie Patienten unter 5 Jahren eingeschlossen hat.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich für den primären Endpunkt „Konzentration des Glykosaminoglykan Dermatansulfat im Urin (uGAG-DS)“, der eine klinische Relevanz bei der Diagnose und Verlaufskontrolle der Erkrankung hat, dessen darüber hinausgehende Bedeutung jedoch unklar ist, eine statistisch signifikante Verbesserung unter der Behandlung mit Vestronidase alfa. Im BOT-2 Untertest „Feinmotorische Genauigkeit“ zeigt sich ein signifikanter Unterschied zuungunsten von Vestronidasa alfa im Vergleich zu Placebo.
Daten zur Lebensqualität liegen nicht vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen ist eine abschließende Beurteilung aufgrund der geringen Anzahl an Patienten und der limitierten Beobachtungsdauer nicht möglich.
Vor diesem Hintergrund und angesichts großer Unsicherheiten bezüglich des Studiendesigns bei gleichzeitig limitierter Datenlage, lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Vestronidase alfa zu. Im Ergebnis stellt der G-BA für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom) einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Vestronidase alfa fest.
Datenstand: 29.10.2026