This Decision
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Not proven
Refixia
Nonacog beta pegol
ATC group B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)
Patient group
Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Nonacog beta pegol
Appropriate comparator therapy
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Refixia mit dem Wirkstoff Nonacog beta pegol.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)“.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B sind rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichenden Studien für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Der vorgelegten Daten des Vorher-Nachher-Vergleichs von Patienten aus den beiden einarmigen zulassungsrelevanten Studien NN7999-3747 und NN7999-3775 können für die Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden, da für die Mehrzahl der betrachteten Patienten unklar ist, inwieweit sie vor Studienbeginn eine adäquate prophylaktische Behandlung mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten erhalten haben. Darüber hinaus wird bei dem vorgelegten Vergleich eine unter Studienbedingungen durchgeführte Therapie mit einer prophylaktischen Behandlung außerhalb einer Studiensituation verglichen. Der vorgeschlagene intraindividuelle Vergleich ist folglich mit sehr hohen Unsicherheiten behaftet. Die darüber hinaus vorgelegten Auswertungen zur absoluten Höhe der Effekte in den einarmigen Studien können aufgrund der fehlenden Informationsbeschaffung zur zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht herangezogen werden.
Insgesamt liegen somit für die Bewertung des Zusatznutzens für Nonacog beta pegol keine geeigneten Daten für das oben genannte Anwendungsgebiet vor.
In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)“.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B sind rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichenden Studien für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Der vorgelegten Daten des Vorher-Nachher-Vergleichs von Patienten aus den beiden einarmigen zulassungsrelevanten Studien NN7999-3747 und NN7999-3775 können für die Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden, da für die Mehrzahl der betrachteten Patienten unklar ist, inwieweit sie vor Studienbeginn eine adäquate prophylaktische Behandlung mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten erhalten haben. Darüber hinaus wird bei dem vorgelegten Vergleich eine unter Studienbedingungen durchgeführte Therapie mit einer prophylaktischen Behandlung außerhalb einer Studiensituation verglichen. Der vorgeschlagene intraindividuelle Vergleich ist folglich mit sehr hohen Unsicherheiten behaftet. Die darüber hinaus vorgelegten Auswertungen zur absoluten Höhe der Effekte in den einarmigen Studien können aufgrund der fehlenden Informationsbeschaffung zur zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht herangezogen werden.
Insgesamt liegen somit für die Bewertung des Zusatznutzens für Nonacog beta pegol keine geeigneten Daten für das oben genannte Anwendungsgebiet vor.
In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Decisions for Refixia (2)
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Not proven
Data status: 2026-10-29