This Decision
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Not proven
Refixia
Nonacog beta pegol
ATC group B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) im Alter von < 12 Jahren.
Patient group
Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Nonacog beta pegol
Appropriate comparator therapy
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Nonacog beta pegol (Handelsname: Refixia).
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) im Alter von < 12 Jahren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründenden einarmigen Studien Paradigm 5 (vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von ≤ 12 Jahren) und Paradigm 6 (nicht vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von < 6 Jahren) mit Patienten mit schwerer Hämophilie B (≤ 2 % Faktor-IX-Aktivität) vor. Die vorgelegten, einarmigen Studien sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) im Alter von < 12 Jahren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründenden einarmigen Studien Paradigm 5 (vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von ≤ 12 Jahren) und Paradigm 6 (nicht vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von < 6 Jahren) mit Patienten mit schwerer Hämophilie B (≤ 2 % Faktor-IX-Aktivität) vor. Die vorgelegten, einarmigen Studien sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Decisions for Refixia (2)
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Not proven
Data status: 2026-10-29