Dieser Beschluss
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Ist nicht belegt
Refixia
Nonacog beta pegol
ATC-Gruppe B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) im Alter von < 12 Jahren.
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Nonacog beta pegol
Zweckmäßige Vergleichstherapie
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Nonacog beta pegol (Handelsname: Refixia).
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) im Alter von < 12 Jahren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründenden einarmigen Studien Paradigm 5 (vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von ≤ 12 Jahren) und Paradigm 6 (nicht vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von < 6 Jahren) mit Patienten mit schwerer Hämophilie B (≤ 2 % Faktor-IX-Aktivität) vor. Die vorgelegten, einarmigen Studien sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) im Alter von < 12 Jahren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründenden einarmigen Studien Paradigm 5 (vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von ≤ 12 Jahren) und Paradigm 6 (nicht vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von < 6 Jahren) mit Patienten mit schwerer Hämophilie B (≤ 2 % Faktor-IX-Aktivität) vor. Die vorgelegten, einarmigen Studien sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Beschlüsse zu Refixia (2)
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026