Dieser Beschluss
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Ist nicht belegt
Refixia
Nonacog beta pegol
ATC-Gruppe B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)
Patientengruppe
Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Nonacog beta pegol
Zweckmäßige Vergleichstherapie
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Refixia mit dem Wirkstoff Nonacog beta pegol.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)“.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B sind rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichenden Studien für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Der vorgelegten Daten des Vorher-Nachher-Vergleichs von Patienten aus den beiden einarmigen zulassungsrelevanten Studien NN7999-3747 und NN7999-3775 können für die Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden, da für die Mehrzahl der betrachteten Patienten unklar ist, inwieweit sie vor Studienbeginn eine adäquate prophylaktische Behandlung mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten erhalten haben. Darüber hinaus wird bei dem vorgelegten Vergleich eine unter Studienbedingungen durchgeführte Therapie mit einer prophylaktischen Behandlung außerhalb einer Studiensituation verglichen. Der vorgeschlagene intraindividuelle Vergleich ist folglich mit sehr hohen Unsicherheiten behaftet. Die darüber hinaus vorgelegten Auswertungen zur absoluten Höhe der Effekte in den einarmigen Studien können aufgrund der fehlenden Informationsbeschaffung zur zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht herangezogen werden.
Insgesamt liegen somit für die Bewertung des Zusatznutzens für Nonacog beta pegol keine geeigneten Daten für das oben genannte Anwendungsgebiet vor.
In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)“.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B sind rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichenden Studien für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Der vorgelegten Daten des Vorher-Nachher-Vergleichs von Patienten aus den beiden einarmigen zulassungsrelevanten Studien NN7999-3747 und NN7999-3775 können für die Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden, da für die Mehrzahl der betrachteten Patienten unklar ist, inwieweit sie vor Studienbeginn eine adäquate prophylaktische Behandlung mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten erhalten haben. Darüber hinaus wird bei dem vorgelegten Vergleich eine unter Studienbedingungen durchgeführte Therapie mit einer prophylaktischen Behandlung außerhalb einer Studiensituation verglichen. Der vorgeschlagene intraindividuelle Vergleich ist folglich mit sehr hohen Unsicherheiten behaftet. Die darüber hinaus vorgelegten Auswertungen zur absoluten Höhe der Effekte in den einarmigen Studien können aufgrund der fehlenden Informationsbeschaffung zur zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht herangezogen werden.
Insgesamt liegen somit für die Bewertung des Zusatznutzens für Nonacog beta pegol keine geeigneten Daten für das oben genannte Anwendungsgebiet vor.
In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Beschlüsse zu Refixia (2)
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026