This Decision
- E24 Cushing-Syndrom
Minor
Signifor
Pasireotid
ATC group H01CB Somatostatin und Analoga
Result at a glance
Added benefit
Minor- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Signifor ist indiziert für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist.
Patient group
Erwachsene mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
geringer Zusatznutzen
geringer Zusatznutzen
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil bei der Verringerung des mittleren freien Cortisols im Urin (mUFC). |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Auftreten von Hyperglykämien, Diabetes mellitus und kardialen unerwünschten Ereignissen; die Beurteilung ist nur eingeschränkt möglich. |
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Signifor mit dem Wirkstoff Pasireotid. Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Erwachsene mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist“.
Für die Nutzenbewertung von Pasireotid wird die randomisierte 2-armige verblindete Phase-III-Studie B2305 herangezogen, in der Pasireotid in 2 Dosierungen (Tagesdosis 1,2 mg oder 1,8 mg) untersucht wird.
Es traten keine Todesfälle auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich eine bisher nicht erreichte moderate Verbesserung des therapierelevanten Nutzens, da durch Pasireotid eine Verringerung des mittleren freien Cortisols im Urin (mUFC) erreicht wird.
Die vorgelegten Ergebnisse zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität waren nicht bewertbar.
Bei den Nebenwirkungen traten insbesondere häufig Hyperglykämien und Diabetes mellitus sowie kardiale unerwünschte Ereignisse auf. Die Beurteilung ist aufgrund der fehlenden Kontrollgruppe nur eingeschränkt möglich.
Insgesamt führt das Fehlen einer Kontrollgruppe, die hohe Studienabbruchquote und die Verletzung des Intention-To-Treat-Prinzips mit zusätzlichem Fehlen einer adäquaten Ersetzungsstrategie zu einem hohen Verzerrungspotenzial.
Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens von Pasireotid aufgrund der Verringerung des mUFCs als gering ein.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Erwachsene mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist“.
Für die Nutzenbewertung von Pasireotid wird die randomisierte 2-armige verblindete Phase-III-Studie B2305 herangezogen, in der Pasireotid in 2 Dosierungen (Tagesdosis 1,2 mg oder 1,8 mg) untersucht wird.
Es traten keine Todesfälle auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich eine bisher nicht erreichte moderate Verbesserung des therapierelevanten Nutzens, da durch Pasireotid eine Verringerung des mittleren freien Cortisols im Urin (mUFC) erreicht wird.
Die vorgelegten Ergebnisse zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität waren nicht bewertbar.
Bei den Nebenwirkungen traten insbesondere häufig Hyperglykämien und Diabetes mellitus sowie kardiale unerwünschte Ereignisse auf. Die Beurteilung ist aufgrund der fehlenden Kontrollgruppe nur eingeschränkt möglich.
Insgesamt führt das Fehlen einer Kontrollgruppe, die hohe Studienabbruchquote und die Verletzung des Intention-To-Treat-Prinzips mit zusätzlichem Fehlen einer adäquaten Ersetzungsstrategie zu einem hohen Verzerrungspotenzial.
Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens von Pasireotid aufgrund der Verringerung des mUFCs als gering ein.
Decisions for Signifor (2)
- E22 Überfunktion der Hypophyse
Minor
Data status: 2026-10-29