Dieser Beschluss
- E24 Cushing-Syndrom
Gering
Signifor
Pasireotid
ATC-Gruppe H01CB Somatostatin und Analoga
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Gering- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Signifor ist indiziert für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist.
Patientengruppe
Erwachsene mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
geringer Zusatznutzen
geringer Zusatznutzen
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil bei der Verringerung des mittleren freien Cortisols im Urin (mUFC). |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Auftreten von Hyperglykämien, Diabetes mellitus und kardialen unerwünschten Ereignissen; die Beurteilung ist nur eingeschränkt möglich. |
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Signifor mit dem Wirkstoff Pasireotid. Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Erwachsene mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist“.
Für die Nutzenbewertung von Pasireotid wird die randomisierte 2-armige verblindete Phase-III-Studie B2305 herangezogen, in der Pasireotid in 2 Dosierungen (Tagesdosis 1,2 mg oder 1,8 mg) untersucht wird.
Es traten keine Todesfälle auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich eine bisher nicht erreichte moderate Verbesserung des therapierelevanten Nutzens, da durch Pasireotid eine Verringerung des mittleren freien Cortisols im Urin (mUFC) erreicht wird.
Die vorgelegten Ergebnisse zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität waren nicht bewertbar.
Bei den Nebenwirkungen traten insbesondere häufig Hyperglykämien und Diabetes mellitus sowie kardiale unerwünschte Ereignisse auf. Die Beurteilung ist aufgrund der fehlenden Kontrollgruppe nur eingeschränkt möglich.
Insgesamt führt das Fehlen einer Kontrollgruppe, die hohe Studienabbruchquote und die Verletzung des Intention-To-Treat-Prinzips mit zusätzlichem Fehlen einer adäquaten Ersetzungsstrategie zu einem hohen Verzerrungspotenzial.
Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens von Pasireotid aufgrund der Verringerung des mUFCs als gering ein.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Erwachsene mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist“.
Für die Nutzenbewertung von Pasireotid wird die randomisierte 2-armige verblindete Phase-III-Studie B2305 herangezogen, in der Pasireotid in 2 Dosierungen (Tagesdosis 1,2 mg oder 1,8 mg) untersucht wird.
Es traten keine Todesfälle auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich eine bisher nicht erreichte moderate Verbesserung des therapierelevanten Nutzens, da durch Pasireotid eine Verringerung des mittleren freien Cortisols im Urin (mUFC) erreicht wird.
Die vorgelegten Ergebnisse zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität waren nicht bewertbar.
Bei den Nebenwirkungen traten insbesondere häufig Hyperglykämien und Diabetes mellitus sowie kardiale unerwünschte Ereignisse auf. Die Beurteilung ist aufgrund der fehlenden Kontrollgruppe nur eingeschränkt möglich.
Insgesamt führt das Fehlen einer Kontrollgruppe, die hohe Studienabbruchquote und die Verletzung des Intention-To-Treat-Prinzips mit zusätzlichem Fehlen einer adäquaten Ersetzungsstrategie zu einem hohen Verzerrungspotenzial.
Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens von Pasireotid aufgrund der Verringerung des mUFCs als gering ein.
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Datenstand: 29.10.2026