Vimizim
Elosulfase alfa
ATC group A16AB Enzyme
Result at a glance
Added benefit
Minor- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Negative effect with low or unclear certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Elosulfase alfa (Vimizim) ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert.
Patient group
Patienten aller Altersklassen mit Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA)
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
Gering
Gering
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo bzw. des natürlichen Krankheitsverlaufes beim Endpunkt Änderung der Gehstrecke (6MWT). |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Negative effect with low or unclear certainty of evidence | Nachteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo bei schwerwiegenden UE und bei Infusionsreaktionen, die zur Unterbrechung oder zum Abbruch der Infusion führten und eine medizinische Intervention erforderten. |
Active substance
Elosulfase alfa
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Elosulfase alfa (Vimizim) aufgrund eines Antrages aufgrund neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse. Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Vimizim ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert“.
Für die Nutzenbewertung von Elosulfase alfa legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte, doppelblinde placebokontollierte 24-wöchige Studie MOR-004 und die unkontrollierte Verlängerungsstudie MOR-005 vor. Darüber hinaus liegt für einige Wirksamkeitsdaten nach 72- und 120-wöchiger Behandlung mit Elosulfase alfa ein historischer Vergleich gegenüber Ein- und Zweijahres-Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf aus einer Kontrollkohorte der Studie MOR-001 vor. Die Ergebnisse der vorgelegten Daten werden für die Nutzenbewertung herangezogen.
Für die Endpunktkategorie Mortalität und Lebensqualität liegen aus den Studien keine Daten vor.
Bei der Morbidität zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo bzw. des natürlichen Krankheitsverlaufes beim Endpunkt Änderung der Gehstrecke (6MWT). Für die weiteren Morbiditätsendpunkte zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich in der Studie MOR-004 bei den schwerwiegenden UE und bei Infusionsreaktionen, die zur Unterbrechung oder zum Abbruch der Infusion führten und eine medizinische Intervention erforderten, ein statistisch signifikanter Nachteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo. Diese Ergebnisse sind aufgrund der kurzen Erhebungsdauer in ihrer Aussagekraft eingeschränkt bewertbar, weisen jedoch auf einen Schaden der Behandlung mit Elosulfase alfa hin.
Insgesamt stuft der G-BA auf Basis der Verbesserung der körperlichen Belastungsfähigkeit und vor dem Hintergrund der unklaren klinischen Relevanz bzw. eingeschränkten Aussagekraft der Ergebnisse, der Unsicherheit in der Datenlage der Studien des historischen Vergleichs und der weiten Streuung der Ausgangswerte das Ausmaß des Zusatznutzens von Elosulfase alfa als gering ein.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Vimizim ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert“.
Für die Nutzenbewertung von Elosulfase alfa legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte, doppelblinde placebokontollierte 24-wöchige Studie MOR-004 und die unkontrollierte Verlängerungsstudie MOR-005 vor. Darüber hinaus liegt für einige Wirksamkeitsdaten nach 72- und 120-wöchiger Behandlung mit Elosulfase alfa ein historischer Vergleich gegenüber Ein- und Zweijahres-Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf aus einer Kontrollkohorte der Studie MOR-001 vor. Die Ergebnisse der vorgelegten Daten werden für die Nutzenbewertung herangezogen.
Für die Endpunktkategorie Mortalität und Lebensqualität liegen aus den Studien keine Daten vor.
Bei der Morbidität zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo bzw. des natürlichen Krankheitsverlaufes beim Endpunkt Änderung der Gehstrecke (6MWT). Für die weiteren Morbiditätsendpunkte zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich in der Studie MOR-004 bei den schwerwiegenden UE und bei Infusionsreaktionen, die zur Unterbrechung oder zum Abbruch der Infusion führten und eine medizinische Intervention erforderten, ein statistisch signifikanter Nachteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo. Diese Ergebnisse sind aufgrund der kurzen Erhebungsdauer in ihrer Aussagekraft eingeschränkt bewertbar, weisen jedoch auf einen Schaden der Behandlung mit Elosulfase alfa hin.
Insgesamt stuft der G-BA auf Basis der Verbesserung der körperlichen Belastungsfähigkeit und vor dem Hintergrund der unklaren klinischen Relevanz bzw. eingeschränkten Aussagekraft der Ergebnisse, der Unsicherheit in der Datenlage der Studien des historischen Vergleichs und der weiten Streuung der Ausgangswerte das Ausmaß des Zusatznutzens von Elosulfase alfa als gering ein.
Data status: 2026-10-29