Vimizim
Elosulfase alfa
ATC-Gruppe A16AB Enzyme
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Gering- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Elosulfase alfa (Vimizim) ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert.
Patientengruppe
Patienten aller Altersklassen mit Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA)
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
Gering
Gering
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo bzw. des natürlichen Krankheitsverlaufes beim Endpunkt Änderung der Gehstrecke (6MWT). |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Nachteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo bei schwerwiegenden UE und bei Infusionsreaktionen, die zur Unterbrechung oder zum Abbruch der Infusion führten und eine medizinische Intervention erforderten. |
Aktiver Wirkstoff
Elosulfase alfa
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Elosulfase alfa (Vimizim) aufgrund eines Antrages aufgrund neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse. Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Vimizim ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert“.
Für die Nutzenbewertung von Elosulfase alfa legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte, doppelblinde placebokontollierte 24-wöchige Studie MOR-004 und die unkontrollierte Verlängerungsstudie MOR-005 vor. Darüber hinaus liegt für einige Wirksamkeitsdaten nach 72- und 120-wöchiger Behandlung mit Elosulfase alfa ein historischer Vergleich gegenüber Ein- und Zweijahres-Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf aus einer Kontrollkohorte der Studie MOR-001 vor. Die Ergebnisse der vorgelegten Daten werden für die Nutzenbewertung herangezogen.
Für die Endpunktkategorie Mortalität und Lebensqualität liegen aus den Studien keine Daten vor.
Bei der Morbidität zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo bzw. des natürlichen Krankheitsverlaufes beim Endpunkt Änderung der Gehstrecke (6MWT). Für die weiteren Morbiditätsendpunkte zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich in der Studie MOR-004 bei den schwerwiegenden UE und bei Infusionsreaktionen, die zur Unterbrechung oder zum Abbruch der Infusion führten und eine medizinische Intervention erforderten, ein statistisch signifikanter Nachteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo. Diese Ergebnisse sind aufgrund der kurzen Erhebungsdauer in ihrer Aussagekraft eingeschränkt bewertbar, weisen jedoch auf einen Schaden der Behandlung mit Elosulfase alfa hin.
Insgesamt stuft der G-BA auf Basis der Verbesserung der körperlichen Belastungsfähigkeit und vor dem Hintergrund der unklaren klinischen Relevanz bzw. eingeschränkten Aussagekraft der Ergebnisse, der Unsicherheit in der Datenlage der Studien des historischen Vergleichs und der weiten Streuung der Ausgangswerte das Ausmaß des Zusatznutzens von Elosulfase alfa als gering ein.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Vimizim ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert“.
Für die Nutzenbewertung von Elosulfase alfa legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte, doppelblinde placebokontollierte 24-wöchige Studie MOR-004 und die unkontrollierte Verlängerungsstudie MOR-005 vor. Darüber hinaus liegt für einige Wirksamkeitsdaten nach 72- und 120-wöchiger Behandlung mit Elosulfase alfa ein historischer Vergleich gegenüber Ein- und Zweijahres-Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf aus einer Kontrollkohorte der Studie MOR-001 vor. Die Ergebnisse der vorgelegten Daten werden für die Nutzenbewertung herangezogen.
Für die Endpunktkategorie Mortalität und Lebensqualität liegen aus den Studien keine Daten vor.
Bei der Morbidität zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo bzw. des natürlichen Krankheitsverlaufes beim Endpunkt Änderung der Gehstrecke (6MWT). Für die weiteren Morbiditätsendpunkte zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich in der Studie MOR-004 bei den schwerwiegenden UE und bei Infusionsreaktionen, die zur Unterbrechung oder zum Abbruch der Infusion führten und eine medizinische Intervention erforderten, ein statistisch signifikanter Nachteil von Elosulfase alfa gegenüber Placebo. Diese Ergebnisse sind aufgrund der kurzen Erhebungsdauer in ihrer Aussagekraft eingeschränkt bewertbar, weisen jedoch auf einen Schaden der Behandlung mit Elosulfase alfa hin.
Insgesamt stuft der G-BA auf Basis der Verbesserung der körperlichen Belastungsfähigkeit und vor dem Hintergrund der unklaren klinischen Relevanz bzw. eingeschränkten Aussagekraft der Ergebnisse, der Unsicherheit in der Datenlage der Studien des historischen Vergleichs und der weiten Streuung der Ausgangswerte das Ausmaß des Zusatznutzens von Elosulfase alfa als gering ein.
Datenstand: 29.10.2026