Opsumit
Macitentan
ATC group C02KX Antihypertensiva zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Opsumit, als Monotherapie oder in Kombination, ist indiziert für die Langzeitbehandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patienten mit WHO Funktionsklasse (WHO-FC) II bis III. Die Wirksamkeit wurde bei Patienten mit PAH nachgewiesen, einschließlich idiopathischer und erblicher PAH, PAH in Assoziation mit Bindegewebserkrankungen sowie PAH in Assoziation mit korrigierten einfachen angeborenen Herzfehlern.
Patient group
Erwachsene Patienten mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) der WHO Funktionsklasse (WHO-FC) II bis III
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Macitentan
Appropriate comparator therapy
Eine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie nach Maßgabe des Arztes unter Berücksichtigung des jeweiligen Zulassungsstatus.
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Wirkstoffes Macitentan. Das hier bewertete Anwendungsgebiet ist die Langzeitbehandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patienten mit WHO Funktionsklasse (WHO-FC) II bis III.
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie ist eine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie nach Maßgabe des Arztes unter Berücksichtigung des jeweiligen Zulassungsstatus.
Bei der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Studie SERAPHIN handelt es sich um eine randomisierte, kontrollierte, doppelblinde 3-armige Studie zum Vergleich von Macitentan mit Placebo.
In der SERAPHIN-Studie wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt. Eine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie ist durch die Einschränkung der Auswahl von möglichen Wirkstoffen und die starre Dosierungsvorgabe nicht realisiert. Zudem führt das Studiendesign dazu, dass 1/3 der Patienten, die zuvor unbehandelt waren, in der Studie Placebo erhielten und damit weiterhin gänzlich untherapiert waren. Die Studie SERAPHIN ermöglicht aus den dargelegten Gründen keinen Vergleich von Macitentan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und ist daher für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet.
Für pulmonal arterielle Hypertonie (PAH) als Langzeittherapie bei erwachsenen Patienten mit WHO Funktionsklasse (WHO-FC) II bis III als Monotherapie oder in Kombination ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie ist eine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie nach Maßgabe des Arztes unter Berücksichtigung des jeweiligen Zulassungsstatus.
Bei der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Studie SERAPHIN handelt es sich um eine randomisierte, kontrollierte, doppelblinde 3-armige Studie zum Vergleich von Macitentan mit Placebo.
In der SERAPHIN-Studie wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt. Eine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie ist durch die Einschränkung der Auswahl von möglichen Wirkstoffen und die starre Dosierungsvorgabe nicht realisiert. Zudem führt das Studiendesign dazu, dass 1/3 der Patienten, die zuvor unbehandelt waren, in der Studie Placebo erhielten und damit weiterhin gänzlich untherapiert waren. Die Studie SERAPHIN ermöglicht aus den dargelegten Gründen keinen Vergleich von Macitentan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und ist daher für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet.
Für pulmonal arterielle Hypertonie (PAH) als Langzeittherapie bei erwachsenen Patienten mit WHO Funktionsklasse (WHO-FC) II bis III als Monotherapie oder in Kombination ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Data status: 2026-10-29