This Decision
- C91 Lymphatische Leukämie
Non-quantifiableNot proven
Zydelig
Idelalisib
ATC group L01EM Phosphatidylinositol-3-kinase (Pi3K)-Inhibitoren
Subpopulation overview
4 subpopulations with differing results
- Non-quantifiable (a)
- Not proven (b, c, d)
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer… | Non-quantifiable | Hint | Not assessable | Not assessable | Not assessable | Not assessable |
| b) | Erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | Not assessable | Not assessable |
| c) | Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | Not assessable | Not assessable |
| d) | Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | Not assessable | Not assessable |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
- Idealisib in Kombination mit Rituximab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL): • als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.
- Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab zur Behandlung von Erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL): • die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben, oder • als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.
Subpopulation a)
Non-quantifiableHintDecision dated 2017-03-16
↑ Back to overviewErwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation, für die keine anderen Therapien geeignet sind; Erstlinientherapie; Kombinationstherapie mit Rituximab
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber Best-Supportive-Care:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Idelalisib
Appropriate comparator therapy
Best Supportive Care
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Zydelig mit dem Wirkstoff Idealisib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Idelalisib in Kombination mit Rituximab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL): als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird vom G-BA Best-Supportive-Care bestimmt.
Es liegen keine relevanten Daten für einen Vergleich von Idelalisib in Kombination mit Rituximab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best-Supportive-Care vor.
Die Bewertung des G-BA basiert auf den von der European Medicines Agency (EMA) im European public assessment report (EPAR) veröffentlichten Daten der Pivotal-Studie GS-US-312-0116.
Grundlage der Zulassung sind die Ergebnisse von Subgruppenanalysen dieser Studie zu den Endpunkten Progressionsfreies Überleben und Gesamtansprechrate. Insbesondere für Patienten mit 17p-Deletion oder TP53-Mutation zeigten sich deutliche Behandlungseffekte. Die Ergebnisse zweier einarmiger Studien (101-07 und 101-08) bezeichnet die EMA als konsistent und zieht diese unterstützend für die Evaluation heran.
In der Gesamtschau der Ergebnisse der Zulassungsstudie GS-US-312-0116 liegt ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best-Supportive-Care vor, der aber nicht quantifizierbar ist, weil die wissenschaftliche Datenlage dies nicht zulässt
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Idelalisib in Kombination mit Rituximab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL): als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird vom G-BA Best-Supportive-Care bestimmt.
Es liegen keine relevanten Daten für einen Vergleich von Idelalisib in Kombination mit Rituximab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best-Supportive-Care vor.
Die Bewertung des G-BA basiert auf den von der European Medicines Agency (EMA) im European public assessment report (EPAR) veröffentlichten Daten der Pivotal-Studie GS-US-312-0116.
Grundlage der Zulassung sind die Ergebnisse von Subgruppenanalysen dieser Studie zu den Endpunkten Progressionsfreies Überleben und Gesamtansprechrate. Insbesondere für Patienten mit 17p-Deletion oder TP53-Mutation zeigten sich deutliche Behandlungseffekte. Die Ergebnisse zweier einarmiger Studien (101-07 und 101-08) bezeichnet die EMA als konsistent und zieht diese unterstützend für die Evaluation heran.
In der Gesamtschau der Ergebnisse der Zulassungsstudie GS-US-312-0116 liegt ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best-Supportive-Care vor, der aber nicht quantifizierbar ist, weil die wissenschaftliche Datenlage dies nicht zulässt
Subpopulation b)
Not provenDecision dated 2016-09-15
↑ Back to overviewErwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation, für die keine anderen Therapien geeignet sind; Erstlinientherapie; Kombinationstherapie mit Ofatumumab
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber Best-Supportive-Care:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Idelalisib
Appropriate comparator therapy
Best Supportive Care
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Zydelig mit dem Wirkstoff Idealisib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL):
• die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben, oder
• als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientengruppen unterschieden:
1a) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie angezeigt ist
1b) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie nicht angezeigt ist
2) Erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation, für die keine anderen Therapien geeignet sind; Erstlinientherapie
zu Patientengruppe 2)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird vom G-BA Best-Supportive-Care bestimmt.
Es wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine relevanten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab vorgelegt
Somit ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL):
• die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben, oder
• als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientengruppen unterschieden:
1a) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie angezeigt ist
1b) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie nicht angezeigt ist
2) Erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation, für die keine anderen Therapien geeignet sind; Erstlinientherapie
zu Patientengruppe 2)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird vom G-BA Best-Supportive-Care bestimmt.
Es wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine relevanten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab vorgelegt
Somit ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Subpopulation c)
Not provenDecision dated 2017-03-16
↑ Back to overviewErwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie angezeigt ist
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Idelalisib
Appropriate comparator therapy
Eine patientenindividuelle, optimierte Chemotherapie nach Maßgabe des Arztes unter Beachtung des Zulassungsstatus, bevorzugt in Kombination mit Rituximab sofern angezeigt.
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Zydelig mit dem Wirkstoff Idealisib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL):
• die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben, oder
• als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientengruppen unterschieden:
1a) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie angezeigt ist
1b) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie nicht angezeigt ist
2) Erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation, für die keine anderen Therapien geeignet sind; Erstlinientherapie
zu Patientengruppe 1a)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird vom G-BA „eine patientenindividuelle, optimierte Chemotherapie nach Maßgabe des Arztes unter Beachtung des Zulassungsstatus, bevorzugt in Kombination mit Rituximab sofern angezeigt“ bestimmt.
Im vorgelegten Dossier werden Ergebnisse der Zulassungsstudie GS-US-312-0119 (Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab versus Ofatumumab) dargestellt, ohne diese zur Ableitung eines Zusatznutzens heranzuziehen. Die in der Studie eingeschlossene Patientenpopulation kann nach Einschätzung des pharmazeutischen Unternehmers weder vollständig der Teilpopulation 1a noch der Teilpopulation 1b zugeordnet werden. Der pharmazeutische Unternehmer hat im Dossier keine zusätzlichen Analysen durchgeführt um diesen Punkt zu adressieren.
Dementsprechend liegen keine relevanten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab vor.
Somit ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL):
• die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben, oder
• als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientengruppen unterschieden:
1a) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie angezeigt ist
1b) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie nicht angezeigt ist
2) Erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation, für die keine anderen Therapien geeignet sind; Erstlinientherapie
zu Patientengruppe 1a)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird vom G-BA „eine patientenindividuelle, optimierte Chemotherapie nach Maßgabe des Arztes unter Beachtung des Zulassungsstatus, bevorzugt in Kombination mit Rituximab sofern angezeigt“ bestimmt.
Im vorgelegten Dossier werden Ergebnisse der Zulassungsstudie GS-US-312-0119 (Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab versus Ofatumumab) dargestellt, ohne diese zur Ableitung eines Zusatznutzens heranzuziehen. Die in der Studie eingeschlossene Patientenpopulation kann nach Einschätzung des pharmazeutischen Unternehmers weder vollständig der Teilpopulation 1a noch der Teilpopulation 1b zugeordnet werden. Der pharmazeutische Unternehmer hat im Dossier keine zusätzlichen Analysen durchgeführt um diesen Punkt zu adressieren.
Dementsprechend liegen keine relevanten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab vor.
Somit ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Subpopulation d)
Not provenDecision dated 2017-03-16
↑ Back to overviewErwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie nicht angezeigt ist
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Idelalisib
Appropriate comparator therapy
Ibrutinib oder Idelalisib in Kombination mit Rituximab oder Best-Supportive-Care
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Zydelig mit dem Wirkstoff Idealisib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL):
• die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben, oder
• als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientengruppen unterschieden:
1a) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie angezeigt ist
1b) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie nicht angezeigt ist
2) Erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation, für die keine anderen Therapien geeignet sind; Erstlinientherapie
zu Patientengruppe 1b)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird vom G-BA Ibrutinib oder Idelalisib in Kombination mit Rituximab oder Best-Supportive-Care bestimmt.
Im vorgelegten Dossier werden Ergebnisse der Zulassungsstudie GS-US-312-0119 (Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab versus Ofatumumab) dargestellt, ohne diese zur Ableitung eines Zusatznutzens heranzuziehen. Die in der Studie eingeschlossene Patientenpopulation kann nach Einschätzung des pharmazeutischen Unternehmers weder vollständig der Teilpopulation 1a noch der Teilpopulation 1b zugeordnet werden. Der pharmazeutische Unternehmer hat im Dossier keine zusätzlichen Analysen durchgeführt um diesen Punkt zu adressieren.
Dementsprechend liegen keine relevanten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab vor.
Somit ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL):
• die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben, oder
• als Erstlinientherapie bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation bei Patienten, für die keine anderen Therapien geeignet sind.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientengruppen unterschieden:
1a) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie angezeigt ist
1b) Erwachsene Patienten mit rezidivierender oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), die mindestens eine vorangehende Therapie erhalten haben und für die eine Chemotherapie nicht angezeigt ist
2) Erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit 17p-Deletion oder einer TP53-Mutation, für die keine anderen Therapien geeignet sind; Erstlinientherapie
zu Patientengruppe 1b)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird vom G-BA Ibrutinib oder Idelalisib in Kombination mit Rituximab oder Best-Supportive-Care bestimmt.
Im vorgelegten Dossier werden Ergebnisse der Zulassungsstudie GS-US-312-0119 (Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab versus Ofatumumab) dargestellt, ohne diese zur Ableitung eines Zusatznutzens heranzuziehen. Die in der Studie eingeschlossene Patientenpopulation kann nach Einschätzung des pharmazeutischen Unternehmers weder vollständig der Teilpopulation 1a noch der Teilpopulation 1b zugeordnet werden. Der pharmazeutische Unternehmer hat im Dossier keine zusätzlichen Analysen durchgeführt um diesen Punkt zu adressieren.
Dementsprechend liegen keine relevanten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Idelalisib in Kombination mit Ofatumumab vor.
Somit ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Decisions for Zydelig (3)
- C82 Follikuläres Lymphom
Not proven- C91 Lymphatische Leukämie
Not provenNon-quantifiable
Data status: 2026-10-29