This Decision
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Minor
Koselugo
Selumetinib
ATC group L01EE Mitogen-aktivierte Proteinkinase (MEK)-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Indication
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with high certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Negative effect with high certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Die Koselugo-Monotherapie ist bei Erwachsenen zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) indiziert.
Patient group
Erwachsene mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1)
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Selumetinib gegenüber Best-Supportive-Care:
Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen
Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen
- Proof
- Indication: One good, larger study is available
- Hint
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteile in den Endpunkten „Volumenänderung der Zielläsion“, „Chronische Schmerzen“ (mittels NRS, PGIS, PGIC-1 und PGIC-2) und „Schmerzspitzen“ (mittels NRS, PGIS, PGIC-1 und PGIC-2) |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Negative effect with high certainty of evidence | Nachteil in dem Endpunkt schwere UEs |
Active substance
Selumetinib
Appropriate comparator therapy
Best Supportive Care
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Selumetinib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bei Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die noch laufende, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-III-Studie zum Vergleich von Selumetinib gegenüber Placebo vor. Die Studie ist für die Bewertung des Zusatznutzens für die Patientinnen und Patienten im Anwendungsgebiet geeignet.
In der Studie KOMET sind keine Todesfälle aufgetreten.
Für den Endpunkt „Volumenänderung der Zielläsion“ („Beste erreichte prozentuale Volumenänderung der Zielläsion“ gegenüber Baseline) zeigt sich gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn für Selumetinib im Vergleich zu Placebo eine relevante Reduktion des Tumorvolumens. Weitere Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität liegen für die Endpunkte „Chronische Schmerzen“ und „Schmerzspitzen“ vor.
Zur Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität wurden keine geeigneten Daten erhoben.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich für Selumetinib ein Nachteil in den schweren UEs.
In der Gesamtbetrachtung zeigen sich für Selumetinib Vorteile in den Endpunkten „Chronische Schmerzen“, „Schmerzspitzen“ und der Reduktion des Tumorvolumen und ein Nachteil in den schweren UE. Insgesamt ergibt sich, auch unter Berücksichtigung, dass keine geeigneten Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zur körperlichen Funktionsfähigkeit vorliegen, ein geringer Zusatznutzen von Selumetinib + BSC gegenüber Placebo + BSC bei Erwachsenen zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen PN bei NF1.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird in die Kategorie „Hinweis“ eingestuft.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bei Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die noch laufende, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-III-Studie zum Vergleich von Selumetinib gegenüber Placebo vor. Die Studie ist für die Bewertung des Zusatznutzens für die Patientinnen und Patienten im Anwendungsgebiet geeignet.
In der Studie KOMET sind keine Todesfälle aufgetreten.
Für den Endpunkt „Volumenänderung der Zielläsion“ („Beste erreichte prozentuale Volumenänderung der Zielläsion“ gegenüber Baseline) zeigt sich gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn für Selumetinib im Vergleich zu Placebo eine relevante Reduktion des Tumorvolumens. Weitere Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität liegen für die Endpunkte „Chronische Schmerzen“ und „Schmerzspitzen“ vor.
Zur Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität wurden keine geeigneten Daten erhoben.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich für Selumetinib ein Nachteil in den schweren UEs.
In der Gesamtbetrachtung zeigen sich für Selumetinib Vorteile in den Endpunkten „Chronische Schmerzen“, „Schmerzspitzen“ und der Reduktion des Tumorvolumen und ein Nachteil in den schweren UE. Insgesamt ergibt sich, auch unter Berücksichtigung, dass keine geeigneten Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zur körperlichen Funktionsfähigkeit vorliegen, ein geringer Zusatznutzen von Selumetinib + BSC gegenüber Placebo + BSC bei Erwachsenen zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen PN bei NF1.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird in die Kategorie „Hinweis“ eingestuft.
Decisions for Koselugo (3)
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Non-quantifiable- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29