This Decision
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Non-quantifiable
Koselugo
Selumetinib
ATC group L01EE Mitogen-aktivierte Proteinkinase (MEK)-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Die Koselugo-Monotherapie ist bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) indiziert.
Patient group
Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1)
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Selumetinib gegenüber Best-Supportive-Care:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt „Veränderung des Tumorvolumens“ (im Vergleich zu Baseline). |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Selumetinib
Appropriate comparator therapy
Best Supportive Care
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Koselugo mit dem Wirkstoff Selumetinib aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Koselugo wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care bestimmt.
Für die vorliegende Nutzenbewertung wird die Studie SPRINT herangezogen. Hierbei handelt es sich um eine offen durchgeführte, einarmige Phase-I/II-Studie, die derzeit noch läuft. Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ist eine vergleichende Bewertung grundsätzlich nicht möglich. Es liegt jedoch ein Sonderfall in Bezug auf den Endpunkt „Volumenänderung der Zielläsion“ vor. Dieser Endpunkt ist im vorliegenden Anwendungsgebiet grundsätzlich als ein Therapieziel zu betrachten. Basierend auf den Stellungnahmen der klinischen Experten kann bei dem vorliegenden Krankheitsbild/-stadium davon ausgegangen werden, dass im natürlichen Verlauf der Krankheit keine Spontanremissionen auftreten. Das Volumen der plexiformen Neurofibrome (PN) stellt die relevante Ausprägung der Erkrankung dar und ist ursächlich für eine gegebenenfalls bestehende Symptomatik mit Funktionseinschränkungen und kann ferner mit einer Entstellung einhergehen. In der SPRINT-Studie wurde eine Reduktion der Zielläsion (beste erreichte prozentuale Volumenreduktion) von -27 % gezeigt.
Somit lässt sich trotz verbleibender Unsicherheiten eine Verbesserung im therapeutischen Nutzen für die Behandlung mit Selumetinib aufgrund einer relevanten Reduktion des Tumorvolumens gegenüber Baseline feststellen.
Zu weiteren patientenrelevanten Endpunkten liegen aufgrund es einarmigen Studiendesigns keine geeigneten Daten vor.
In der Gesamtschau wird für Selumetinib ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der genannten Limitationen in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingeordnet.
Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care bestimmt.
Für die vorliegende Nutzenbewertung wird die Studie SPRINT herangezogen. Hierbei handelt es sich um eine offen durchgeführte, einarmige Phase-I/II-Studie, die derzeit noch läuft. Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ist eine vergleichende Bewertung grundsätzlich nicht möglich. Es liegt jedoch ein Sonderfall in Bezug auf den Endpunkt „Volumenänderung der Zielläsion“ vor. Dieser Endpunkt ist im vorliegenden Anwendungsgebiet grundsätzlich als ein Therapieziel zu betrachten. Basierend auf den Stellungnahmen der klinischen Experten kann bei dem vorliegenden Krankheitsbild/-stadium davon ausgegangen werden, dass im natürlichen Verlauf der Krankheit keine Spontanremissionen auftreten. Das Volumen der plexiformen Neurofibrome (PN) stellt die relevante Ausprägung der Erkrankung dar und ist ursächlich für eine gegebenenfalls bestehende Symptomatik mit Funktionseinschränkungen und kann ferner mit einer Entstellung einhergehen. In der SPRINT-Studie wurde eine Reduktion der Zielläsion (beste erreichte prozentuale Volumenreduktion) von -27 % gezeigt.
Somit lässt sich trotz verbleibender Unsicherheiten eine Verbesserung im therapeutischen Nutzen für die Behandlung mit Selumetinib aufgrund einer relevanten Reduktion des Tumorvolumens gegenüber Baseline feststellen.
Zu weiteren patientenrelevanten Endpunkten liegen aufgrund es einarmigen Studiendesigns keine geeigneten Daten vor.
In der Gesamtschau wird für Selumetinib ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der genannten Limitationen in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingeordnet.
Decisions for Koselugo (3)
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Minor- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29