Dieser Beschluss
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Gering
Koselugo
Selumetinib
ATC-Gruppe L01EE Mitogen-aktivierte Proteinkinase (MEK)-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Hinweis
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei hoher Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Die Koselugo-Monotherapie ist bei Erwachsenen zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) indiziert.
Patientengruppe
Erwachsene mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1)
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Selumetinib gegenüber Best-Supportive-Care:
Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen
Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis: Eine gute, größere Studie liegt vor
- Anhaltspunkt
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Vorteile in den Endpunkten „Volumenänderung der Zielläsion“, „Chronische Schmerzen“ (mittels NRS, PGIS, PGIC-1 und PGIC-2) und „Schmerzspitzen“ (mittels NRS, PGIS, PGIC-1 und PGIC-2) |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Nachteil in dem Endpunkt schwere UEs |
Aktiver Wirkstoff
Selumetinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Best Supportive Care
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Selumetinib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bei Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die noch laufende, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-III-Studie zum Vergleich von Selumetinib gegenüber Placebo vor. Die Studie ist für die Bewertung des Zusatznutzens für die Patientinnen und Patienten im Anwendungsgebiet geeignet.
In der Studie KOMET sind keine Todesfälle aufgetreten.
Für den Endpunkt „Volumenänderung der Zielläsion“ („Beste erreichte prozentuale Volumenänderung der Zielläsion“ gegenüber Baseline) zeigt sich gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn für Selumetinib im Vergleich zu Placebo eine relevante Reduktion des Tumorvolumens. Weitere Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität liegen für die Endpunkte „Chronische Schmerzen“ und „Schmerzspitzen“ vor.
Zur Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität wurden keine geeigneten Daten erhoben.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich für Selumetinib ein Nachteil in den schweren UEs.
In der Gesamtbetrachtung zeigen sich für Selumetinib Vorteile in den Endpunkten „Chronische Schmerzen“, „Schmerzspitzen“ und der Reduktion des Tumorvolumen und ein Nachteil in den schweren UE. Insgesamt ergibt sich, auch unter Berücksichtigung, dass keine geeigneten Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zur körperlichen Funktionsfähigkeit vorliegen, ein geringer Zusatznutzen von Selumetinib + BSC gegenüber Placebo + BSC bei Erwachsenen zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen PN bei NF1.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird in die Kategorie „Hinweis“ eingestuft.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bei Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die noch laufende, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-III-Studie zum Vergleich von Selumetinib gegenüber Placebo vor. Die Studie ist für die Bewertung des Zusatznutzens für die Patientinnen und Patienten im Anwendungsgebiet geeignet.
In der Studie KOMET sind keine Todesfälle aufgetreten.
Für den Endpunkt „Volumenänderung der Zielläsion“ („Beste erreichte prozentuale Volumenänderung der Zielläsion“ gegenüber Baseline) zeigt sich gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn für Selumetinib im Vergleich zu Placebo eine relevante Reduktion des Tumorvolumens. Weitere Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität liegen für die Endpunkte „Chronische Schmerzen“ und „Schmerzspitzen“ vor.
Zur Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität wurden keine geeigneten Daten erhoben.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich für Selumetinib ein Nachteil in den schweren UEs.
In der Gesamtbetrachtung zeigen sich für Selumetinib Vorteile in den Endpunkten „Chronische Schmerzen“, „Schmerzspitzen“ und der Reduktion des Tumorvolumen und ein Nachteil in den schweren UE. Insgesamt ergibt sich, auch unter Berücksichtigung, dass keine geeigneten Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zur körperlichen Funktionsfähigkeit vorliegen, ein geringer Zusatznutzen von Selumetinib + BSC gegenüber Placebo + BSC bei Erwachsenen zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen PN bei NF1.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird in die Kategorie „Hinweis“ eingestuft.
Beschlüsse zu Koselugo (3)
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Nicht quantifizierbar- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
- D36 Gutartige Neubildung an sonstigen und nicht näher bezeichneten Lokalisationen
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026