Koselugo

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebiets des Arzneimittels Koselugo mit dem Wirkstoff Selumetinib. Koselugo wurde als Orphan-Drug zugelassen. Aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze erfolgt eine reguläre Bewertung für das neue Anwendungsgebiet, welches lautet:
Die Koselugo-Monotherapie ist bei Patienten im Alter von 1 Jahr bis unter 7 Jahren und bei älteren Patienten mit Schluckschwierigkeiten zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) indiziert
Die vorliegende Nutzenbewertung bezieht sich ausschließlich auf Kinder zwischen 1 Jahr und unter 3 Jahren und nicht auf das gesamte Anwendungsgebiet gemäß Zulassung, da für Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche sowie für Erwachsene bereits Bewertungen vorliegen (Beschlüsse vom 7. Mai 2026).
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care bestimmt.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ist eine vergleichende Bewertung grundsätzlich nicht möglich. Es liegt jedoch ein Sonderfall in Bezug auf den Endpunkt Volumenänderung der Zielläsion vor. Dieser Endpunkt ist im vorliegenden Anwendungsgebiet grundsätzlich als ein Therapieziel zu betrachten. Basierend auf den Stellungnahmen der klinischen Experten kann bei dem vorliegenden Krankheitsbild/-stadium davon ausgegangen werden, dass im natürlichen Verlauf der Krankheit keine Spontanremissionen auftreten. Ferner ist die Tumorwachstumsgeschwindigkeit insbesondere im frühen Kindesalter deutlich höher als bei älteren Patientinnen und Patienten. Das Volumen der plexiformen Neurofibrome (PN) stellt die relevante Ausprägung der Erkrankung dar und ist ursächlich für eine gegebenenfalls bestehende Symptomatik mit Funktionseinschränkungen und kann ferner mit einer Entstellung einhergehen. In der SPRINKLE-Studie wurde eine Reduktion der Zielläsion (beste erreichte prozentuale Volumenreduktion) von –10 % gezeigt. Die Ergebnisse der Studie SPRINKLE werden durch die gleichgerichteten Ergebnisse der Studie SPRINT in der direkt angrenzenden Patientenpopulation der Kinder ab 3 Jahren und Jugendlichen gestützt.
Somit lässt sich trotz verbleibender Unsicherheiten insgesamt eine Verbesserung im therapeutischen Nutzen für die Behandlung mit Selumetinib aufgrund einer relevanten Reduktion des Tumorvolumens gegenüber Baseline feststellen.
Zu weiteren patientenrelevanten Endpunkten liegen aufgrund des einarmigen Studiendesigns keine geeigneten Daten vor.
In der Gesamtschau wird für Selumetinib ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der genannten Limitationen in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingeordnet.