PiaSky
Crovalimab
ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren
Subpopulation overview
2 subpopulations, all: Not proven
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥… | Not proven | – | No statistically significant or relevant difference | No statistically significant or relevant difference | Not assessable | No statistically significant or relevant difference |
| b) | Erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥… | Not proven | – | No statistically significant or relevant difference | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Not assessable | Negative effect with high certainty of evidence |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Piasky als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH): • Bei Patienten mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen. • Bei Patienten, die nach mindestens 6 Monaten Behandlung mit einem Inhibitor der Komplementkomponente 5 (C5) klinisch stabil sind.
Subpopulation a)
Not proven
↑ Back to overviewErwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Crovalimab gegenüber Eculizumab:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Crovalimab
Appropriate comparator therapy
Eculizumab oder Ravulizumab
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Piasky mit dem Wirkstoff Crovalimab. Crovalimab wurde in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen: „Piasky als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
· Bei Patienten mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen.
· Bei Patienten, die nach mindestens 6 Monaten Behandlung mit einem Inhibitor
der Komplementkomponente 5 (C5) klinisch stabil sind.“
Somit ergeben sich folgende Patientengruppen:
a)Erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Eculizumab oder Ravulizumab bestimmt. Es liegen die Ergebnisse der offenen, randomisiert kontrollierten Studie COMMODORE2 zum Vergleich von Crovalimab gegenüber Eculizumab vor. Es wurden Ergebnisse zu Endpunkten der Kategorien Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen vorgelegt.
Hinsichtlich der patientenrelevanten Endpunkte der Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen zeigten sich weder Vor- noch Nachteile für Crovalimab gegenüber Eculizumab. Für die Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine geeigneten Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Crovalimab gegenüber Eculizumab für die Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse, nicht belegt.
· Bei Patienten mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen.
· Bei Patienten, die nach mindestens 6 Monaten Behandlung mit einem Inhibitor
der Komplementkomponente 5 (C5) klinisch stabil sind.“
Somit ergeben sich folgende Patientengruppen:
a)Erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Eculizumab oder Ravulizumab bestimmt. Es liegen die Ergebnisse der offenen, randomisiert kontrollierten Studie COMMODORE2 zum Vergleich von Crovalimab gegenüber Eculizumab vor. Es wurden Ergebnisse zu Endpunkten der Kategorien Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen vorgelegt.
Hinsichtlich der patientenrelevanten Endpunkte der Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen zeigten sich weder Vor- noch Nachteile für Crovalimab gegenüber Eculizumab. Für die Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine geeigneten Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Crovalimab gegenüber Eculizumab für die Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse, nicht belegt.
Subpopulation b)
Not proven
↑ Back to overviewErwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die einen C5- Inhibitor seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Crovalimab gegenüber Eculizumab:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt Fatigue |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Negative effect with high certainty of evidence | Nachteile im Endpunkt schwere UE (CTCAE Grad ≥ 3) |
Active substance
Crovalimab
Appropriate comparator therapy
Eculizumab oder Ravulizumab
Summary of the G-BA's supporting reasons
Crovalimab wurde in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Piasky als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
· Bei Patienten mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen.
· Bei Patienten, die nach mindestens 6 Monaten Behandlung mit einem Inhibitor
der Komplementkomponente 5 (C5) klinisch stabil sind.“
Somit ergeben sich folgende Patientengruppen:
b)Erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die einen C5- Inhibitor seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Eculizumab oder Ravulizumab bestimmt.Es liegen die Ergebnisse der offenen, randomisiert kontrollierten Studie COMMODORE1 zum Vergleich von Crovalimab gegenüber Eculizumab vor. Es wurden Ergebnisse zu Endpunkten der Kategorien Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen vorgelegt. Hinsichtlich der Mortalität traten in der Studie COMMODORE 1 keine Todesfälle auf. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich ein Vorteil hinsichtlich des Symptoms Fatigue. Das Verzerrungspotenzial der patientenberichteten Endpunkte wird aufgrund des offenen Studiendesigns als hoch bewertet. Für die weiteren patientenrelevanten Endpunkte der Kategorie Morbidität zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.Für die Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine geeigneten Daten vorgelegt.Hinsichtlich der Nebenwirkungen zeigte sich für Crovalimab im Vergleich zu Eculizumab ein Nachteil bei den schweren unerwünschten Ereignissen.In der Gesamtschau ergibt sich in einer Abwägungsentscheidung , dass der Zusatznutzen von Crovalimab gegenüber Eculizumab für die Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die einen C5- Inhibitor seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind, nicht belegt ist.
„Piasky als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
· Bei Patienten mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen.
· Bei Patienten, die nach mindestens 6 Monaten Behandlung mit einem Inhibitor
der Komplementkomponente 5 (C5) klinisch stabil sind.“
Somit ergeben sich folgende Patientengruppen:
b)Erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die einen C5- Inhibitor seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Eculizumab oder Ravulizumab bestimmt.Es liegen die Ergebnisse der offenen, randomisiert kontrollierten Studie COMMODORE1 zum Vergleich von Crovalimab gegenüber Eculizumab vor. Es wurden Ergebnisse zu Endpunkten der Kategorien Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen vorgelegt. Hinsichtlich der Mortalität traten in der Studie COMMODORE 1 keine Todesfälle auf. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich ein Vorteil hinsichtlich des Symptoms Fatigue. Das Verzerrungspotenzial der patientenberichteten Endpunkte wird aufgrund des offenen Studiendesigns als hoch bewertet. Für die weiteren patientenrelevanten Endpunkte der Kategorie Morbidität zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.Für die Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine geeigneten Daten vorgelegt.Hinsichtlich der Nebenwirkungen zeigte sich für Crovalimab im Vergleich zu Eculizumab ein Nachteil bei den schweren unerwünschten Ereignissen.In der Gesamtschau ergibt sich in einer Abwägungsentscheidung , dass der Zusatznutzen von Crovalimab gegenüber Eculizumab für die Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die einen C5- Inhibitor seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind, nicht belegt ist.
Data status: 2026-10-29