This Decision
- D47 Sonstige Neubildungen unsicheren oder unbekannten Verhaltens des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Considerable
Jakavi
Ruxolitinib
Result at a glance
Added benefit
ConsiderableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Morbidity
- Positive effect with high certainty of evidence
- Quality of life
- Positive effect with high certainty of evidence
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Jakavi ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopatische Myelofibrose), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.
Patient group
Erwachsene Patienten mit krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen einer primären Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber Best-Supportive-Care:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil für Gesamtüberleben. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteil durch eine klinisch relevante Abnahme des Milzvolumens, verbunden mit einer Verringerung von patientenrelevanten Symptomen. |
| Quality of life | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteil in der Skala globaler Gesundheitsstatus und den Funktionsskalen: Körperliche-, Rollen-, Emontionale- und Soziale Funktionen |
| Adverse effects | Not assessable | Für die Gesamtraten der UE liegen keine bewertbaren Daten vor; im Detail Nachteil bei Erkrankungen des Nervensystems nach SOC. |
Active substance
Ruxolitinib
Appropriate comparator therapy
Best Supportive Care
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Jakavi mit dem Wirkstoff Ruxolitinib aufgrund der Überschreitung der 50 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Dieses Arzneimittel war als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Jakavi ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopatische Myelofibrose), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care bestimmt.
Als Best-Supportive-Care wird die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Der Nutzenbewertung liegt die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie COMFORT-I zugrunde, in der Ruxolitinib gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zu Best-Supportive-Care, untersucht wurde.
In der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zum Geamtüberleben sieht der G-BA einen Vorteil. Dennoch ergibt sich hinsichtlich der Ergebnisse zum Gesamtüberleben aufgrund der nicht konsistenten Signifikanz zu unterschiedlichen Auswertezeitpunkten eine erhebliche Unsicherheit.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich eine klinisch relevante Abnahme des Milzvolumens, verbunden mit einer Verringerung von patientenrelevanten Symptomen (erhoben mittel s MFSAF v2.0), was eine für die Patienten spürbare Linderung der Erkrankung darstellt.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (erhoben mittels EORTC QLQ-C30) ergibt sich für die Skala zum globalen Gesundheitsstatus und für alle Funktionsskalen, mit Ausnahme der kognitiven Funktion, ein statistisch signifikanter und relevanter Unterschied zugunsten von Ruxolitinib.
Bei den Nebenwirkungen können die Ergebnisse zu den Gesamtraten nicht ausgewertet werden, da in großem Umfang auch Symptome der Grunderkrankung erfasst wurden und zwischen therapiebedingten unerwünschten Ereignissen und unerwünschten Ereignissen, hervorgerufen durch die Grunderkrankung, nicht mit ausreichender Sicherheit differenziert werden kann. Ein statisch signifikanter Nachteil liegt für Ruxolitnib bei Erkrankungen des Nervensystems (SOC) vor.
In der Gesamtschau werden die Nebenwirkungen als für die Patienten bedeutend, aber überwiegend als kontrollierbar und behandelbar eingestuft.
Das Verzerrungspotenzial der Studie COMFORT-I wird auf der Studienebene als niedrig eingestuft. Allerdings zeigen sich hinsichtlich der Signifikanz bei den Daten zum Gesamtüberleben inkonsistente Ergebnisse und es liegen teilweise nicht verwertbare Daten zu den Nebenwirkungen vor.
In der Gesamtschau stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Ruxolitinib gegenüber Best-Supportive-Care fest.
Dieses Arzneimittel war als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Jakavi ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopatische Myelofibrose), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care bestimmt.
Als Best-Supportive-Care wird die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Der Nutzenbewertung liegt die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie COMFORT-I zugrunde, in der Ruxolitinib gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zu Best-Supportive-Care, untersucht wurde.
In der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zum Geamtüberleben sieht der G-BA einen Vorteil. Dennoch ergibt sich hinsichtlich der Ergebnisse zum Gesamtüberleben aufgrund der nicht konsistenten Signifikanz zu unterschiedlichen Auswertezeitpunkten eine erhebliche Unsicherheit.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich eine klinisch relevante Abnahme des Milzvolumens, verbunden mit einer Verringerung von patientenrelevanten Symptomen (erhoben mittel s MFSAF v2.0), was eine für die Patienten spürbare Linderung der Erkrankung darstellt.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (erhoben mittels EORTC QLQ-C30) ergibt sich für die Skala zum globalen Gesundheitsstatus und für alle Funktionsskalen, mit Ausnahme der kognitiven Funktion, ein statistisch signifikanter und relevanter Unterschied zugunsten von Ruxolitinib.
Bei den Nebenwirkungen können die Ergebnisse zu den Gesamtraten nicht ausgewertet werden, da in großem Umfang auch Symptome der Grunderkrankung erfasst wurden und zwischen therapiebedingten unerwünschten Ereignissen und unerwünschten Ereignissen, hervorgerufen durch die Grunderkrankung, nicht mit ausreichender Sicherheit differenziert werden kann. Ein statisch signifikanter Nachteil liegt für Ruxolitnib bei Erkrankungen des Nervensystems (SOC) vor.
In der Gesamtschau werden die Nebenwirkungen als für die Patienten bedeutend, aber überwiegend als kontrollierbar und behandelbar eingestuft.
Das Verzerrungspotenzial der Studie COMFORT-I wird auf der Studienebene als niedrig eingestuft. Allerdings zeigen sich hinsichtlich der Signifikanz bei den Daten zum Gesamtüberleben inkonsistente Ergebnisse und es liegen teilweise nicht verwertbare Daten zu den Nebenwirkungen vor.
In der Gesamtschau stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Ruxolitinib gegenüber Best-Supportive-Care fest.
Decisions for Jakavi (2)
- D45 Polycythaemia vera
Considerable
Data status: 2026-10-29