Dieser Beschluss
- D47 Sonstige Neubildungen unsicheren oder unbekannten Verhaltens des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Beträchtlich
Jakavi
Ruxolitinib
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
BeträchtlichAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Morbidität
- Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Jakavi ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopatische Myelofibrose), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen einer primären Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber Best-Supportive-Care:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil für Gesamtüberleben. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Vorteil durch eine klinisch relevante Abnahme des Milzvolumens, verbunden mit einer Verringerung von patientenrelevanten Symptomen. |
| Lebensqualität | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Vorteil in der Skala globaler Gesundheitsstatus und den Funktionsskalen: Körperliche-, Rollen-, Emontionale- und Soziale Funktionen |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Für die Gesamtraten der UE liegen keine bewertbaren Daten vor; im Detail Nachteil bei Erkrankungen des Nervensystems nach SOC. |
Aktiver Wirkstoff
Ruxolitinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Best Supportive Care
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Jakavi mit dem Wirkstoff Ruxolitinib aufgrund der Überschreitung der 50 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Dieses Arzneimittel war als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Jakavi ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopatische Myelofibrose), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care bestimmt.
Als Best-Supportive-Care wird die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Der Nutzenbewertung liegt die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie COMFORT-I zugrunde, in der Ruxolitinib gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zu Best-Supportive-Care, untersucht wurde.
In der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zum Geamtüberleben sieht der G-BA einen Vorteil. Dennoch ergibt sich hinsichtlich der Ergebnisse zum Gesamtüberleben aufgrund der nicht konsistenten Signifikanz zu unterschiedlichen Auswertezeitpunkten eine erhebliche Unsicherheit.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich eine klinisch relevante Abnahme des Milzvolumens, verbunden mit einer Verringerung von patientenrelevanten Symptomen (erhoben mittel s MFSAF v2.0), was eine für die Patienten spürbare Linderung der Erkrankung darstellt.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (erhoben mittels EORTC QLQ-C30) ergibt sich für die Skala zum globalen Gesundheitsstatus und für alle Funktionsskalen, mit Ausnahme der kognitiven Funktion, ein statistisch signifikanter und relevanter Unterschied zugunsten von Ruxolitinib.
Bei den Nebenwirkungen können die Ergebnisse zu den Gesamtraten nicht ausgewertet werden, da in großem Umfang auch Symptome der Grunderkrankung erfasst wurden und zwischen therapiebedingten unerwünschten Ereignissen und unerwünschten Ereignissen, hervorgerufen durch die Grunderkrankung, nicht mit ausreichender Sicherheit differenziert werden kann. Ein statisch signifikanter Nachteil liegt für Ruxolitnib bei Erkrankungen des Nervensystems (SOC) vor.
In der Gesamtschau werden die Nebenwirkungen als für die Patienten bedeutend, aber überwiegend als kontrollierbar und behandelbar eingestuft.
Das Verzerrungspotenzial der Studie COMFORT-I wird auf der Studienebene als niedrig eingestuft. Allerdings zeigen sich hinsichtlich der Signifikanz bei den Daten zum Gesamtüberleben inkonsistente Ergebnisse und es liegen teilweise nicht verwertbare Daten zu den Nebenwirkungen vor.
In der Gesamtschau stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Ruxolitinib gegenüber Best-Supportive-Care fest.
Dieses Arzneimittel war als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Jakavi ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopatische Myelofibrose), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care bestimmt.
Als Best-Supportive-Care wird die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Der Nutzenbewertung liegt die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie COMFORT-I zugrunde, in der Ruxolitinib gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zu Best-Supportive-Care, untersucht wurde.
In der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zum Geamtüberleben sieht der G-BA einen Vorteil. Dennoch ergibt sich hinsichtlich der Ergebnisse zum Gesamtüberleben aufgrund der nicht konsistenten Signifikanz zu unterschiedlichen Auswertezeitpunkten eine erhebliche Unsicherheit.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich eine klinisch relevante Abnahme des Milzvolumens, verbunden mit einer Verringerung von patientenrelevanten Symptomen (erhoben mittel s MFSAF v2.0), was eine für die Patienten spürbare Linderung der Erkrankung darstellt.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (erhoben mittels EORTC QLQ-C30) ergibt sich für die Skala zum globalen Gesundheitsstatus und für alle Funktionsskalen, mit Ausnahme der kognitiven Funktion, ein statistisch signifikanter und relevanter Unterschied zugunsten von Ruxolitinib.
Bei den Nebenwirkungen können die Ergebnisse zu den Gesamtraten nicht ausgewertet werden, da in großem Umfang auch Symptome der Grunderkrankung erfasst wurden und zwischen therapiebedingten unerwünschten Ereignissen und unerwünschten Ereignissen, hervorgerufen durch die Grunderkrankung, nicht mit ausreichender Sicherheit differenziert werden kann. Ein statisch signifikanter Nachteil liegt für Ruxolitnib bei Erkrankungen des Nervensystems (SOC) vor.
In der Gesamtschau werden die Nebenwirkungen als für die Patienten bedeutend, aber überwiegend als kontrollierbar und behandelbar eingestuft.
Das Verzerrungspotenzial der Studie COMFORT-I wird auf der Studienebene als niedrig eingestuft. Allerdings zeigen sich hinsichtlich der Signifikanz bei den Daten zum Gesamtüberleben inkonsistente Ergebnisse und es liegen teilweise nicht verwertbare Daten zu den Nebenwirkungen vor.
In der Gesamtschau stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Ruxolitinib gegenüber Best-Supportive-Care fest.
Beschlüsse zu Jakavi (2)
- D45 Polycythaemia vera
Beträchtlich
Datenstand: 29.10.2026