Spexotras
Trametinib
ATC group L01EE Mitogen-aktivierte Proteinkinase (MEK)-Inhibitoren
Subpopulation overview
3 subpopulations with differing results
- Considerable (a)
- Non-quantifiable (b, c)
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom… | Considerable | Hint | No statistically significant or relevant difference | No statistically significant or relevant difference | Not assessable | Positive effect with high certainty of evidence |
| b) | Pädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade… | Non-quantifiable | Hint | Not assessable | Not assessable | No data are available | Not assessable |
| c) | Pädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade… | Non-quantifiable | Hint | Not assessable | Not assessable | No data are available | Not assessable |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Niedriggradig malignes Gliom Spexotras in Kombination mit Dabrafenib wird angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen. Hochgradig malignes Gliom Spexotras in Kombination mit Dabrafenib wird angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben.
Subpopulation a)
ConsiderableHint
↑ Back to overviewPädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem
niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAFV600E-
Mutation, die eine systemische Therapie benötigen;
Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Trametinib in Kombination mit Dabrafenib:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteile in schweren UE und Therapieabbrüchen aufgrund von UE. Im Detail überwiegend Vorteile bei spezifischen UE. |
Active substance
Trametinib
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Diagnoses
Show all 10 diagnoses
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus temporalis
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus parietalis
- Pleomorphes Xanthoastrozytom des Lobus frontalis
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus occipitalis
- Pilozytisches Astrozytom eines Hirnventrikels
- Pilozytisches Astrozytom
- Pilozytisches Astrozytom des Gehirns, mehrere Teilbereiche überlappend
- Pilozytisches Astrozytom des Kleinhirns
- Pilomyxoides Astrozytom des Hirnstamms
- Pilozytisches Astrozytom des Großhirns
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Spexotras mit dem Wirkstoff Trametinib.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen
a1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu a1)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der vergleichenden Kohorte der Phase II Studie G2201 vor. In dieser offenen, randomisierten, kontrollierten Studie wurden Patientinnen und Patienten mit nicht vorbehandeltem LGG 2:1 in den Behandlungs- (Trametinib + Dabrafenib) sowie den Kontrollarm (Carboplatin + Vincristin) randomisiert.
In der Endpunktkategorie Mortalität zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Gesamtansprechen und Progressionsfreies Überleben vor, die anhand der RANO-Kriterien erhoben wurden. Aufgrund relevanter Unsicherheiten hinsichtlich der erhobenen Daten zum klinischen Zustand lassen sich diese Ergebnisse jedoch nicht mit hinreichender Sicherheit valide bewerten.
Die vorgelegten Daten zur Symptomatik mittels PROMIS PGH sind nicht bewertbar. Trotz der Relevanz der krankheitsspezifischen Symptomatik im Anwendungsgebiet wurde diese vorliegend nicht erhoben.
Für die Endpunktkategorie Morbidität zeigen sich somit insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
In der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine bewertbaren Daten vor.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich statistisch signifikante Vorteile bei den schweren UE und Therapieabbrüchen aufgrund von UE zugunsten von Trametinib + Dabrafenib, welche als deutliche Verbesserung gewertet werden. Im Detail zeigen sich zudem überwiegend Vorteile bei spezifischen UE.
Im Ergebnis stellt der G-BA für Trametinib in Kombination mit Dabrafenib einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Die Aussagesicherheit für das festgestellte Ausmaß des Zusatznutzens wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen
a1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu a1)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der vergleichenden Kohorte der Phase II Studie G2201 vor. In dieser offenen, randomisierten, kontrollierten Studie wurden Patientinnen und Patienten mit nicht vorbehandeltem LGG 2:1 in den Behandlungs- (Trametinib + Dabrafenib) sowie den Kontrollarm (Carboplatin + Vincristin) randomisiert.
In der Endpunktkategorie Mortalität zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Gesamtansprechen und Progressionsfreies Überleben vor, die anhand der RANO-Kriterien erhoben wurden. Aufgrund relevanter Unsicherheiten hinsichtlich der erhobenen Daten zum klinischen Zustand lassen sich diese Ergebnisse jedoch nicht mit hinreichender Sicherheit valide bewerten.
Die vorgelegten Daten zur Symptomatik mittels PROMIS PGH sind nicht bewertbar. Trotz der Relevanz der krankheitsspezifischen Symptomatik im Anwendungsgebiet wurde diese vorliegend nicht erhoben.
Für die Endpunktkategorie Morbidität zeigen sich somit insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
In der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine bewertbaren Daten vor.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich statistisch signifikante Vorteile bei den schweren UE und Therapieabbrüchen aufgrund von UE zugunsten von Trametinib + Dabrafenib, welche als deutliche Verbesserung gewertet werden. Im Detail zeigen sich zudem überwiegend Vorteile bei spezifischen UE.
Im Ergebnis stellt der G-BA für Trametinib in Kombination mit Dabrafenib einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Die Aussagesicherheit für das festgestellte Ausmaß des Zusatznutzens wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Subpopulation b)
Non-quantifiableHint
↑ Back to overviewPädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Trametinib in Kombination mit Dabrafenib:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Trametinib
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Diagnoses
Show all 11 diagnoses
- Glioblastom des Kleinhirns
- Glioblastom
- Glioblastom des Hirnstamms
- Glioblastom des Großhirns
- Glioblastom des Gehirns, mehrere Teilbereiche überlappend
- Glioblastom des Lobus temporalis
- Glioblastom des Frontallappens
- Glioblastom des Nervensystems
- Glioblastom des Parietallappens
- Glioblastom des Lobus occipitalis
- Pleomorphes Xanthoastrozytom eines Hirnventrikels
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Spexotras mit dem Wirkstoff Trametinib.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen
a1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu b)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der nicht vergleichenden HGG-Kohorte der Phase II Studie G2201 vor.
Da keine vergleichenden Daten vorliegen, lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen
a1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu b)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der nicht vergleichenden HGG-Kohorte der Phase II Studie G2201 vor.
Da keine vergleichenden Daten vorliegen, lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Subpopulation c)
Non-quantifiableHint
↑ Back to overviewPädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem
niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAFV600E-
Mutation, die eine systemische Therapie benötigen;
Patientinnen und Patienten nach vorheriger Behandlung
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Trametinib in Kombination mit Dabrafenib:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Trametinib
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Diagnoses
Show all 10 diagnoses
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus temporalis
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus parietalis
- Pleomorphes Xanthoastrozytom des Lobus frontalis
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus occipitalis
- Pilozytisches Astrozytom eines Hirnventrikels
- Pilozytisches Astrozytom
- Pilozytisches Astrozytom des Gehirns, mehrere Teilbereiche überlappend
- Pilozytisches Astrozytom des Kleinhirns
- Pilomyxoides Astrozytom des Hirnstamms
- Pilozytisches Astrozytom des Großhirns
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Spexotras mit dem Wirkstoff Trametinib.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigena1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu a2)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der nicht vergleichenden Studie X2101 vor.
Da keine vergleichenden Daten vorliegen, lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigena1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu a2)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der nicht vergleichenden Studie X2101 vor.
Da keine vergleichenden Daten vorliegen, lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29