Spexotras
Trametinib
ATC-Gruppe L01EE Mitogen-aktivierte Proteinkinase (MEK)-Inhibitoren
Übersicht der Subpopulationen
3 Subpopulationen mit unterschiedlichem Ergebnis
- Beträchtlich (a)
- Nicht quantifizierbar (b, c)
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom… | Beträchtlich | Anhaltspunkt | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Nicht bewertbar | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit |
| b) | Pädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade… | Nicht quantifizierbar | Anhaltspunkt | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Es liegen keine Daten vor | Nicht bewertbar |
| c) | Pädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade… | Nicht quantifizierbar | Anhaltspunkt | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Es liegen keine Daten vor | Nicht bewertbar |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Niedriggradig malignes Gliom Spexotras in Kombination mit Dabrafenib wird angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen. Hochgradig malignes Gliom Spexotras in Kombination mit Dabrafenib wird angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben.
Subpopulation a)
BeträchtlichAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtPädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem
niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAFV600E-
Mutation, die eine systemische Therapie benötigen;
Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Trametinib in Kombination mit Dabrafenib:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Vorteile in schweren UE und Therapieabbrüchen aufgrund von UE. Im Detail überwiegend Vorteile bei spezifischen UE. |
Aktiver Wirkstoff
Trametinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Diagnosen
Alle 10 Diagnosen anzeigen
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus temporalis
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus parietalis
- Pleomorphes Xanthoastrozytom des Lobus frontalis
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus occipitalis
- Pilozytisches Astrozytom eines Hirnventrikels
- Pilozytisches Astrozytom
- Pilozytisches Astrozytom des Gehirns, mehrere Teilbereiche überlappend
- Pilozytisches Astrozytom des Kleinhirns
- Pilomyxoides Astrozytom des Hirnstamms
- Pilozytisches Astrozytom des Großhirns
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Spexotras mit dem Wirkstoff Trametinib.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen
a1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu a1)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der vergleichenden Kohorte der Phase II Studie G2201 vor. In dieser offenen, randomisierten, kontrollierten Studie wurden Patientinnen und Patienten mit nicht vorbehandeltem LGG 2:1 in den Behandlungs- (Trametinib + Dabrafenib) sowie den Kontrollarm (Carboplatin + Vincristin) randomisiert.
In der Endpunktkategorie Mortalität zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Gesamtansprechen und Progressionsfreies Überleben vor, die anhand der RANO-Kriterien erhoben wurden. Aufgrund relevanter Unsicherheiten hinsichtlich der erhobenen Daten zum klinischen Zustand lassen sich diese Ergebnisse jedoch nicht mit hinreichender Sicherheit valide bewerten.
Die vorgelegten Daten zur Symptomatik mittels PROMIS PGH sind nicht bewertbar. Trotz der Relevanz der krankheitsspezifischen Symptomatik im Anwendungsgebiet wurde diese vorliegend nicht erhoben.
Für die Endpunktkategorie Morbidität zeigen sich somit insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
In der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine bewertbaren Daten vor.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich statistisch signifikante Vorteile bei den schweren UE und Therapieabbrüchen aufgrund von UE zugunsten von Trametinib + Dabrafenib, welche als deutliche Verbesserung gewertet werden. Im Detail zeigen sich zudem überwiegend Vorteile bei spezifischen UE.
Im Ergebnis stellt der G-BA für Trametinib in Kombination mit Dabrafenib einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Die Aussagesicherheit für das festgestellte Ausmaß des Zusatznutzens wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen
a1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu a1)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der vergleichenden Kohorte der Phase II Studie G2201 vor. In dieser offenen, randomisierten, kontrollierten Studie wurden Patientinnen und Patienten mit nicht vorbehandeltem LGG 2:1 in den Behandlungs- (Trametinib + Dabrafenib) sowie den Kontrollarm (Carboplatin + Vincristin) randomisiert.
In der Endpunktkategorie Mortalität zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Gesamtansprechen und Progressionsfreies Überleben vor, die anhand der RANO-Kriterien erhoben wurden. Aufgrund relevanter Unsicherheiten hinsichtlich der erhobenen Daten zum klinischen Zustand lassen sich diese Ergebnisse jedoch nicht mit hinreichender Sicherheit valide bewerten.
Die vorgelegten Daten zur Symptomatik mittels PROMIS PGH sind nicht bewertbar. Trotz der Relevanz der krankheitsspezifischen Symptomatik im Anwendungsgebiet wurde diese vorliegend nicht erhoben.
Für die Endpunktkategorie Morbidität zeigen sich somit insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
In der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine bewertbaren Daten vor.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich statistisch signifikante Vorteile bei den schweren UE und Therapieabbrüchen aufgrund von UE zugunsten von Trametinib + Dabrafenib, welche als deutliche Verbesserung gewertet werden. Im Detail zeigen sich zudem überwiegend Vorteile bei spezifischen UE.
Im Ergebnis stellt der G-BA für Trametinib in Kombination mit Dabrafenib einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Die Aussagesicherheit für das festgestellte Ausmaß des Zusatznutzens wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Subpopulation b)
Nicht quantifizierbarAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtPädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Trametinib in Kombination mit Dabrafenib:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Trametinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Diagnosen
Alle 11 Diagnosen anzeigen
- Glioblastom des Kleinhirns
- Glioblastom
- Glioblastom des Hirnstamms
- Glioblastom des Großhirns
- Glioblastom des Gehirns, mehrere Teilbereiche überlappend
- Glioblastom des Lobus temporalis
- Glioblastom des Frontallappens
- Glioblastom des Nervensystems
- Glioblastom des Parietallappens
- Glioblastom des Lobus occipitalis
- Pleomorphes Xanthoastrozytom eines Hirnventrikels
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Spexotras mit dem Wirkstoff Trametinib.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen
a1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu b)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der nicht vergleichenden HGG-Kohorte der Phase II Studie G2201 vor.
Da keine vergleichenden Daten vorliegen, lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen
a1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu b)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der nicht vergleichenden HGG-Kohorte der Phase II Studie G2201 vor.
Da keine vergleichenden Daten vorliegen, lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Subpopulation c)
Nicht quantifizierbarAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtPädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem
niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAFV600E-
Mutation, die eine systemische Therapie benötigen;
Patientinnen und Patienten nach vorheriger Behandlung
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Trametinib in Kombination mit Dabrafenib:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Trametinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Diagnosen
Alle 10 Diagnosen anzeigen
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus temporalis
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus parietalis
- Pleomorphes Xanthoastrozytom des Lobus frontalis
- Pilozytisches Astrozytom des Lobus occipitalis
- Pilozytisches Astrozytom eines Hirnventrikels
- Pilozytisches Astrozytom
- Pilozytisches Astrozytom des Gehirns, mehrere Teilbereiche überlappend
- Pilozytisches Astrozytom des Kleinhirns
- Pilomyxoides Astrozytom des Hirnstamms
- Pilozytisches Astrozytom des Großhirns
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Spexotras mit dem Wirkstoff Trametinib.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigena1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu a2)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der nicht vergleichenden Studie X2101 vor.
Da keine vergleichenden Daten vorliegen, lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Trametinib wurde in Kombination mit Dabrafenib als Orpahn Drug zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen und zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der teils vergleichenden pivotalen Phase II Studie G2201 zum Vergleich von Trametinib + Dabrafenib gegenüber Carboplatin + Vincristin (nur bei Patientinnen und Patienten mit LGG) und der einarmigen Studie X2101 vor.
Aus den vorgelegten Daten lassen sich insgesamt die folgenden Patientengruppen für die Nutzenbewertung definieren, welche sich in der Tumorentität und der zu betrachtenden Therapielinie unterschieden:
a. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigena1) Patientinnen und Patienten ohne vorherige Behandlung des LGG
a2) Patientinnen und Patienten mit vorheriger Behandlung des LGG
b. Pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben
zu a2)
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der nicht vergleichenden Studie X2101 vor.
Da keine vergleichenden Daten vorliegen, lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026