Orphacol
Cholsäure
ATC group A05AA Gallensäuren und Derivate
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Orphacol ist angezeigt zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen.
Patient group
Säuglinge, Kinder und Jugendliche im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und Erwachsene mit angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
Nicht quantifizierbar
Nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Cholsäure
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Orphacol mit dem Wirkstoff Cholsäure.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: “Cholsäure (Orphacol) ist angezeigt zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von einem Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen.“
Zur Beantwortung der Fragestellung zum Ausmaß des Zusatznutzens liegt keine kontrollierte Studie vor, sondern die im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) dargestellten Daten (aus publizierten Fallberichten/Fallserien und narrativen Übersichtsarbeiten) sowie eine zusätzliche durch den G-BA durchgeführte Literaturrecherche. Die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Cholsäure beruht auf diesen Daten.
Es liegen keine Daten aus systematisch geführten Krankheits- und Behandlungsregistern vor. Die Zulassung fordert die Erstellung einer Patientenüberwachungsdatenbank, um weitere Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Cholsäure zu erheben.
Aufgrund der limitierten Evidenz und der unzureichenden Datengrundlage zu patientenrelevanten Endpunkten besteht ein hohes Verzerrungspotenzial, so dass eine valide und aussagekräftige Einschätzung der Ergebnisse zur Quantifizierung des Zusatznutzens nicht möglich ist.
Zusammenfassend wird das Ausmaß des Zusatznutzens von Cholsäure wie folgt bewertet: Zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels mit Cholsäure bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen, liegt ein Zusatznutzen vor; dieser ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datenlage dies zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: “Cholsäure (Orphacol) ist angezeigt zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von einem Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen.“
Zur Beantwortung der Fragestellung zum Ausmaß des Zusatznutzens liegt keine kontrollierte Studie vor, sondern die im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) dargestellten Daten (aus publizierten Fallberichten/Fallserien und narrativen Übersichtsarbeiten) sowie eine zusätzliche durch den G-BA durchgeführte Literaturrecherche. Die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Cholsäure beruht auf diesen Daten.
Es liegen keine Daten aus systematisch geführten Krankheits- und Behandlungsregistern vor. Die Zulassung fordert die Erstellung einer Patientenüberwachungsdatenbank, um weitere Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Cholsäure zu erheben.
Aufgrund der limitierten Evidenz und der unzureichenden Datengrundlage zu patientenrelevanten Endpunkten besteht ein hohes Verzerrungspotenzial, so dass eine valide und aussagekräftige Einschätzung der Ergebnisse zur Quantifizierung des Zusatznutzens nicht möglich ist.
Zusammenfassend wird das Ausmaß des Zusatznutzens von Cholsäure wie folgt bewertet: Zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels mit Cholsäure bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen, liegt ein Zusatznutzen vor; dieser ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datenlage dies zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29