Orphacol
Cholsäure
ATC-Gruppe A05AA Gallensäuren und Derivate
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Orphacol ist angezeigt zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen.
Patientengruppe
Säuglinge, Kinder und Jugendliche im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und Erwachsene mit angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
Nicht quantifizierbar
Nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Cholsäure
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Orphacol mit dem Wirkstoff Cholsäure.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: “Cholsäure (Orphacol) ist angezeigt zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von einem Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen.“
Zur Beantwortung der Fragestellung zum Ausmaß des Zusatznutzens liegt keine kontrollierte Studie vor, sondern die im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) dargestellten Daten (aus publizierten Fallberichten/Fallserien und narrativen Übersichtsarbeiten) sowie eine zusätzliche durch den G-BA durchgeführte Literaturrecherche. Die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Cholsäure beruht auf diesen Daten.
Es liegen keine Daten aus systematisch geführten Krankheits- und Behandlungsregistern vor. Die Zulassung fordert die Erstellung einer Patientenüberwachungsdatenbank, um weitere Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Cholsäure zu erheben.
Aufgrund der limitierten Evidenz und der unzureichenden Datengrundlage zu patientenrelevanten Endpunkten besteht ein hohes Verzerrungspotenzial, so dass eine valide und aussagekräftige Einschätzung der Ergebnisse zur Quantifizierung des Zusatznutzens nicht möglich ist.
Zusammenfassend wird das Ausmaß des Zusatznutzens von Cholsäure wie folgt bewertet: Zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels mit Cholsäure bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen, liegt ein Zusatznutzen vor; dieser ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datenlage dies zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: “Cholsäure (Orphacol) ist angezeigt zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von einem Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen.“
Zur Beantwortung der Fragestellung zum Ausmaß des Zusatznutzens liegt keine kontrollierte Studie vor, sondern die im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) dargestellten Daten (aus publizierten Fallberichten/Fallserien und narrativen Übersichtsarbeiten) sowie eine zusätzliche durch den G-BA durchgeführte Literaturrecherche. Die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Cholsäure beruht auf diesen Daten.
Es liegen keine Daten aus systematisch geführten Krankheits- und Behandlungsregistern vor. Die Zulassung fordert die Erstellung einer Patientenüberwachungsdatenbank, um weitere Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Cholsäure zu erheben.
Aufgrund der limitierten Evidenz und der unzureichenden Datengrundlage zu patientenrelevanten Endpunkten besteht ein hohes Verzerrungspotenzial, so dass eine valide und aussagekräftige Einschätzung der Ergebnisse zur Quantifizierung des Zusatznutzens nicht möglich ist.
Zusammenfassend wird das Ausmaß des Zusatznutzens von Cholsäure wie folgt bewertet: Zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangels mit Cholsäure bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen, liegt ein Zusatznutzen vor; dieser ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datenlage dies zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026