This Decision
- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Not proven
Praluent
Alirocumab
ATC group C10AX Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen
Subpopulation overview
2 subpopulations, all: Not proven
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | No data are available | Not assessable |
| b) | Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | No data are available | Not assessable |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Praluent ist, begleitend zu einer Diät, angezeigt zur Behandlung bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 8 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH): - in Kombination mit einem Statin oder mit einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit einer maximal verträglichen Statin-Therapie die LDL C Zielwerte nicht erreichen, oder - als Monotherapie oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit einer Statin-Unverträglichkeit oder wenn Statine kontraindiziert sind.
Subpopulation a)
Not proven
↑ Back to overviewKinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Alirocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Alirocumab
Appropriate comparator therapy
maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern, und Anionenaustauschern
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Alirocumab.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Praluent ist, begleitend zu einer Diät, angezeigt zur Behandlung bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygote familiäre und nicht familiäre) oder gemischter Dyslipidämie und bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 8 Jahren und älter mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie entweder in Kombination mit einem Statin oder mit einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit einer maximal verträglichen Statin-Therapie die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen, oder als Monotherapie bzw. in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit einer Statin-Unverträglichkeit oder wenn Statine kontraindiziert sind.
Vorliegend werden ausschließlich Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren berücksichtigt.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern und Anionenaustauschern bestimmt.
Seitens des pharmazeutischen Unternehmers wurden für die vorliegende Fragestellung keine relevanten Studien für die Bewertung des Zusatznutzens von Alirocumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Die vom pharmazeutischen Unternehmer nur ergänzend dargestellte Zulassungsstudie EFC14643 ist für die vorliegende Nutzenbewertung von Alirocumab für die Patientengruppe a) nicht geeignet, da innerhalb der Studie keine Anpassungsmöglichkeit der lipidmodifizierenden Therapie bestand und die zweckmäßige Vergleichstherapie entsprechend nicht umgesetzt wurde. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Praluent ist, begleitend zu einer Diät, angezeigt zur Behandlung bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygote familiäre und nicht familiäre) oder gemischter Dyslipidämie und bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 8 Jahren und älter mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie entweder in Kombination mit einem Statin oder mit einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit einer maximal verträglichen Statin-Therapie die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen, oder als Monotherapie bzw. in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit einer Statin-Unverträglichkeit oder wenn Statine kontraindiziert sind.
Vorliegend werden ausschließlich Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren berücksichtigt.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
- Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
- Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern und Anionenaustauschern bestimmt.
Seitens des pharmazeutischen Unternehmers wurden für die vorliegende Fragestellung keine relevanten Studien für die Bewertung des Zusatznutzens von Alirocumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Die vom pharmazeutischen Unternehmer nur ergänzend dargestellte Zulassungsstudie EFC14643 ist für die vorliegende Nutzenbewertung von Alirocumab für die Patientengruppe a) nicht geeignet, da innerhalb der Studie keine Anpassungsmöglichkeit der lipidmodifizierenden Therapie bestand und die zweckmäßige Vergleichstherapie entsprechend nicht umgesetzt wurde. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Subpopulation b)
Not proven
↑ Back to overviewKinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Alirocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Alirocumab
Appropriate comparator therapy
Evolocumab (ab 10 Jahren) oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Alirocumab.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Praluent ist, begleitend zu einer Diät, angezeigt zur Behandlung bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygote familiäre und nicht familiäre) oder gemischter Dyslipidämie und bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 8 Jahren und älter mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie entweder in Kombination mit einem Statin oder mit einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit einer maximal verträglichen Statin-Therapie die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen, oder als Monotherapie bzw. in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit einer Statin-Unverträglichkeit oder wenn Statine kontraindiziert sind.
Vorliegend werden ausschließlich Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren berücksichtigt.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Evolocumab (ab 10 Jahren) oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie bestimmt.
Seitens des pharmazeutischen Unternehmers wurden für die vorliegende Fragestellung keine relevanten Studien für die Bewertung des Zusatznutzens von Alirocumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Die vom pharmazeutischen Unternehmer nur ergänzend dargestellte Zulassungsstudie EFC14643 ist für die vorliegende Nutzenbewertung von Alirocumab für die Patientengruppe b) nicht geeignet, da Evolocumab und LDL-Apherese in der Studie nicht verabreicht wurden und die zweckmäßige Vergleichstherapie entsprechend nicht umgesetzt wurde. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Praluent ist, begleitend zu einer Diät, angezeigt zur Behandlung bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygote familiäre und nicht familiäre) oder gemischter Dyslipidämie und bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 8 Jahren und älter mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie entweder in Kombination mit einem Statin oder mit einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit einer maximal verträglichen Statin-Therapie die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen, oder als Monotherapie bzw. in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit einer Statin-Unverträglichkeit oder wenn Statine kontraindiziert sind.
Vorliegend werden ausschließlich Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren berücksichtigt.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
- Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
- Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Evolocumab (ab 10 Jahren) oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie bestimmt.
Seitens des pharmazeutischen Unternehmers wurden für die vorliegende Fragestellung keine relevanten Studien für die Bewertung des Zusatznutzens von Alirocumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Die vom pharmazeutischen Unternehmer nur ergänzend dargestellte Zulassungsstudie EFC14643 ist für die vorliegende Nutzenbewertung von Alirocumab für die Patientengruppe b) nicht geeignet, da Evolocumab und LDL-Apherese in der Studie nicht verabreicht wurden und die zweckmäßige Vergleichstherapie entsprechend nicht umgesetzt wurde. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Decisions for Praluent (3)
- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Not proven- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Not proven
Data status: 2026-10-29