Praluent

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Praluent mit dem Wirkstoff Alirocumab.

Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
“Praluent ist, begleitend zu einer Diät, angezeigt zur Behandlung bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygote familiäre und nicht familiäre) oder gemischter Dyslipidämie:

• in Kombination mit einem Statin oder mit einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapieprinzipien bei Patienten, die mit einer maximal verträglichen Statintherapie die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen, oder
• als Monotherapie oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapieprinzipien bei Patienten mit einer Statin- Unverträglichkeit oder wenn Statine kontraindiziert sind.

Die Wirkung von Praluent auf die kardiovaskuläre Morbidität und Mortalität ist bisher noch nicht belegt.“

In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:

1. Patienten, für die Statine infrage kommen
2. Patienten, für die eine Statintherapie aufgrund von Kontraindikationen oder therapielimitierenden Nebenwirkungen nicht infrage kommt
3. Patienten, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

Zu Patientengruppe c)

Die vom GBA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für erwachsene Patienten mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygote familiäre und nicht familiäre) oder gemischter Dyslipidämie, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.

Für die Nutzenbewertung hat der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte, kontrollierte und doppelblinde Studie ESCAPE herangezogen, in der Alirocumab und LDL-Apherese gegenüber Placebo und LDL-Apherese (jeweills zusätzlich zu einer maximal tolerierten medikamentösen und diätischen lipidsenkenden Therapie) verglichen wurde.

Zusammenfassend kann insbesondere vor dem Hintergrund der Unsicherheiten bezüglich der Operationalisierung des Kriteriums „30%ige LDL-C-Senkung“ für den Endpunkt „Verringerung der LDL-Apherese Frequenz“, die Studie ESCAPE nicht für die Bewertung des Zusatznutzens von Alirocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie herangezogen werden. Darüber hinaus wird vor dem Hintergrund einer Dauertherapie in diesem Indikationsgebiet eine längere Studiendauer empfohlen, um die langfristigen Effekte von Alirocumab und einer Reduktion der LDL-C-Apherese-Frequenz auf patientenrelevante Endpunkte beurteilen zu können.

Ein Zusatznutzen ist damit von Alirocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für diese Patientenpopulation nicht belegt.