Elfabrio
Pegunigalsidase alfa
ATC group A16AB Enzyme
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
Patient group
Erwachsene mit bestätigter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel)
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Pegunigalsidase alfa gegenüber Agalsidase beta:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. Im Detail Vorteile bei Brustkorbschmerz und bei Erkrankungen der Atemwege, des Brustraums und Mediastinums. |
Active substance
Pegunigalsidase alfa
Appropriate comparator therapy
Agalsidase alfa oder Agalsidase beta oder Migalastat (nur für Patientinnen und Patienten mit einer auf die Behandlung ansprechenden Mutation)
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Elfabrio mit dem Wirkstoff Pegunigalsidase alfa. Pegunigalsidase alfa ist zugelassen für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta oder Migalastat (nur für Patientinnen und Patienten mit einer auf die Behandlung ansprechenden Mutation) bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Pegunigalsidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie wurden Ergebnisse der RCT-Studie BALANCE (Vergleich gegenüber einer Behandlung mit Agalsidase beta) für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vorgelegt. Im Verlauf der Studie traten keine Todesfälle auf, für die Kategorie der Mortalität lassen sich daher keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten. In der Kategorie Morbidität konnten die Endpunkte Schmerz und der Gesundheitszustand mittels der visuellen Analogskala des EQ-5D berücksichtigt werden. Für diese Endpunkte zeigt sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen für Pegunigalsidase alfa ist daher in der Kategorie Morbidität nicht belegt. Für die Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine Daten vorgelegt, ein Zusatznutzen lässt sich daher nicht ableiten. In der Kategorie Nebenwirkungen kann ebenfalls kein Zusatznutzen abgeleitet werden.
Zusammenfassend ist ein Zusatznutzen von Pegunigalsidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta oder Migalastat (nur für Patientinnen und Patienten mit einer auf die Behandlung ansprechenden Mutation) bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Pegunigalsidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie wurden Ergebnisse der RCT-Studie BALANCE (Vergleich gegenüber einer Behandlung mit Agalsidase beta) für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vorgelegt. Im Verlauf der Studie traten keine Todesfälle auf, für die Kategorie der Mortalität lassen sich daher keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten. In der Kategorie Morbidität konnten die Endpunkte Schmerz und der Gesundheitszustand mittels der visuellen Analogskala des EQ-5D berücksichtigt werden. Für diese Endpunkte zeigt sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen für Pegunigalsidase alfa ist daher in der Kategorie Morbidität nicht belegt. Für die Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine Daten vorgelegt, ein Zusatznutzen lässt sich daher nicht ableiten. In der Kategorie Nebenwirkungen kann ebenfalls kein Zusatznutzen abgeleitet werden.
Zusammenfassend ist ein Zusatznutzen von Pegunigalsidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Data status: 2026-10-29