Elfabrio

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Elfabrio mit dem Wirkstoff Pegunigalsidase alfa. Pegunigalsidase alfa ist zugelassen für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta oder Migalastat (nur für Patientinnen und Patienten mit einer auf die Behandlung ansprechenden Mutation) bestimmt.

Für die Bewertung des Zusatznutzens von Pegunigalsidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie wurden Ergebnisse der RCT-Studie BALANCE (Vergleich gegenüber einer Behandlung mit Agalsidase beta) für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vorgelegt. Im Verlauf der Studie traten keine Todesfälle auf, für die Kategorie der Mortalität lassen sich daher keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten. In der Kategorie Morbidität konnten die Endpunkte Schmerz und der Gesundheitszustand mittels der visuellen Analogskala des EQ-5D berücksichtigt werden. Für diese Endpunkte zeigt sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen für Pegunigalsidase alfa ist daher in der Kategorie Morbidität nicht belegt. Für die Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine Daten vorgelegt, ein Zusatznutzen lässt sich daher nicht ableiten. In der Kategorie Nebenwirkungen kann ebenfalls kein Zusatznutzen abgeleitet werden.

Zusammenfassend ist ein Zusatznutzen von Pegunigalsidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.