AMNOG ResultsDeutsch

Evrysdi

Risdiplam

ATC group M09AX Andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems

Decision dated 2024-03-07 · Open G-BA decision · 2 Decisions for Evrysdi · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Subpopulation overview

3 subpopulations, all: Not proven

Patient groupsAdded benefitCertainty of evidenceMortalityMorbidityQuality of lifeAdverse effects
a)Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und…Not proven–
b)Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten…Not proven–
c)Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und…Not proven–
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens

Subpopulation a)

Not proven
↑ Back to overview
Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
MorbidityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine bewertbaren Daten vor.

Active substance

Risdiplam

Appropriate comparator therapy

Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec

ICD codes

Diagnoses

  • Spinale muskuläre Atrophie
  • Infantile spinale Muskelatrophie Typ I
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Risdiplam. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
  1. Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec bestimmt.

Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.

Die seitens des pharmazeutischen Unternehmers vorgelegte einarmige Studie RAINBOWFISH erlaubt keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Für die seitens des pharmazeutischen Unternehmers beanspruchten Vorteile, die sich aus der oralen bzw. kontinuierlichen Gabe von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ergäben, fehlen daher geeignete vergleichende Daten. Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens eine relevante Therapieoption darstellen.

Subpopulation b)

Not proven
↑ Back to overview
Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine Daten vor.
MorbidityEs liegen keine Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine Daten vor.

Active substance

Risdiplam

Appropriate comparator therapy

Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec

ICD codes

Diagnoses

  • Spinale muskuläre Atrophie
  • Infantile spinale Muskelatrophie Typ I
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Risdiplam. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
  1. Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec bestimmt.

Für symptomatische Patientinnen und Patienten mit klinisch diagnostizierter SMA Typ 1 im Alter < 2 Monate liegen keine Daten vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.

Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA eine relevante Therapieoption darstellen.

Subpopulation c)

Not proven
↑ Back to overview
Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
MorbidityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine bewertbaren Daten vor.

Active substance

Risdiplam

Appropriate comparator therapy

Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Best-Supportive-Care

ICD codes

Diagnoses

  • Spinale muskuläre Atrophie
  • Infantile spinale Muskelatrophie Typ I
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Risdiplam. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
  1. Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und BSC bestimmt.

Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate und vier Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor. In die Studie wurden 5 Patientinnen und Patienten mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens eingeschlossen, es ist daher unklar, wie hoch der Anteil der Patientinnen und Patienten mit genau 4 Kopien des SMN2-Gens ist.

Für die Bewertung des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie fehlen geeignete vergleichende Daten. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.

Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens eine relevante Therapieoption darstellen.

Decisions for Evrysdi (2)

    • G12 Spinale Muskelatrophie und verwandte Syndrome
    Non-quantifiableNot proven

  2. This Decision

    • G12 Spinale Muskelatrophie und verwandte Syndrome
    Not proven

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29