Dieser Beschluss
- G12 Spinale Muskelatrophie und verwandte Syndrome
Ist nicht belegt
Evrysdi
Risdiplam
ATC-Gruppe M09AX Andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems
Übersicht der Subpopulationen
3 Subpopulationen, alle: Ist nicht belegt
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und… | Ist nicht belegt | – | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Es liegen keine Daten vor | Nicht bewertbar |
| b) | Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten… | Ist nicht belegt | – | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor |
| c) | Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und… | Ist nicht belegt | – | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Es liegen keine Daten vor | Nicht bewertbar |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens
Subpopulation a)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtPräsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Risdiplam
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Risdiplam. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Die seitens des pharmazeutischen Unternehmers vorgelegte einarmige Studie RAINBOWFISH erlaubt keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Für die seitens des pharmazeutischen Unternehmers beanspruchten Vorteile, die sich aus der oralen bzw. kontinuierlichen Gabe von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ergäben, fehlen daher geeignete vergleichende Daten. Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens eine relevante Therapieoption darstellen.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
- Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens
Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Die seitens des pharmazeutischen Unternehmers vorgelegte einarmige Studie RAINBOWFISH erlaubt keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Für die seitens des pharmazeutischen Unternehmers beanspruchten Vorteile, die sich aus der oralen bzw. kontinuierlichen Gabe von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ergäben, fehlen daher geeignete vergleichende Daten. Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens eine relevante Therapieoption darstellen.
Subpopulation b)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtSymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Risdiplam
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Risdiplam. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
Für symptomatische Patientinnen und Patienten mit klinisch diagnostizierter SMA Typ 1 im Alter < 2 Monate liegen keine Daten vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA eine relevante Therapieoption darstellen.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
- Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA
Für symptomatische Patientinnen und Patienten mit klinisch diagnostizierter SMA Typ 1 im Alter < 2 Monate liegen keine Daten vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA eine relevante Therapieoption darstellen.
Subpopulation c)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtPräsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Risdiplam
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Best-Supportive-Care
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Risdiplam. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate und vier Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor. In die Studie wurden 5 Patientinnen und Patienten mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens eingeschlossen, es ist daher unklar, wie hoch der Anteil der Patientinnen und Patienten mit genau 4 Kopien des SMN2-Gens ist.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie fehlen geeignete vergleichende Daten. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens eine relevante Therapieoption darstellen.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 3 Patientengruppen unterschieden:
- Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens
Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate und vier Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor. In die Studie wurden 5 Patientinnen und Patienten mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens eingeschlossen, es ist daher unklar, wie hoch der Anteil der Patientinnen und Patienten mit genau 4 Kopien des SMN2-Gens ist.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie fehlen geeignete vergleichende Daten. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens eine relevante Therapieoption darstellen.
Beschlüsse zu Evrysdi (2)
- G12 Spinale Muskelatrophie und verwandte Syndrome
Nicht quantifizierbarIst nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026