Galafold
Migalastat
ATC group A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.
Patient group
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Migalastat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf (keine vergleichenden Daten für Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre). |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede (keine vergleichenden Daten für Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre). |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede (keine vergleichenden Daten für Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre). |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede (keine vergleichenden Daten für Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre). |
Active substance
Migalastat
Appropriate comparator therapy
Agalsidase alfa oder Agalsidase beta
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Migalastat (Galafold) aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze. Galafold wurde als Orphan Drug für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen, zugelassen.
Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen, wurde als zweckmäßige Vergleichstherapie eine Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Migalastat wurden Ergebnisse der RCT-Studie ATTRACT vorgelegt. Im Verlauf der Studie traten keine Todesfälle auf, für die Kategorie der Mortalität lassen sich daher keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten. In der Kategorie Morbidität konnten die Endpunkte kardiale Morbidität, zerebrovaskuläre Morbidität und Schmerz berücksichtigt werden. Für diese Endpunkte zeigt sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen für Migalastat ist daher in der Kategorie Morbidität nicht belegt.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich für die Responderanalysen zum Auswertungszeitpunkt zu Monat 18 keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen lässt sich daher auch für die Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität nicht ableiten.
In der Kategorie Nebenwirkungen ist ein Zusatznutzen aufgrund fehlender statistisch signifikanter Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen ebenfalls nicht belegt.
Zusammenfassend ist ein Zusatznutzen von Migalastat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen, wurde als zweckmäßige Vergleichstherapie eine Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Migalastat wurden Ergebnisse der RCT-Studie ATTRACT vorgelegt. Im Verlauf der Studie traten keine Todesfälle auf, für die Kategorie der Mortalität lassen sich daher keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten. In der Kategorie Morbidität konnten die Endpunkte kardiale Morbidität, zerebrovaskuläre Morbidität und Schmerz berücksichtigt werden. Für diese Endpunkte zeigt sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen für Migalastat ist daher in der Kategorie Morbidität nicht belegt.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich für die Responderanalysen zum Auswertungszeitpunkt zu Monat 18 keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen lässt sich daher auch für die Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität nicht ableiten.
In der Kategorie Nebenwirkungen ist ein Zusatznutzen aufgrund fehlender statistisch signifikanter Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen ebenfalls nicht belegt.
Zusammenfassend ist ein Zusatznutzen von Migalastat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Data status: 2026-10-29