Galafold
Migalastat
ATC-Gruppe A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.
Patientengruppe
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Migalastat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf (keine vergleichenden Daten für Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre). |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede (keine vergleichenden Daten für Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre). |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede (keine vergleichenden Daten für Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre). |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede (keine vergleichenden Daten für Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre). |
Aktiver Wirkstoff
Migalastat
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Agalsidase alfa oder Agalsidase beta
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Migalastat (Galafold) aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze. Galafold wurde als Orphan Drug für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen, zugelassen.
Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen, wurde als zweckmäßige Vergleichstherapie eine Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Migalastat wurden Ergebnisse der RCT-Studie ATTRACT vorgelegt. Im Verlauf der Studie traten keine Todesfälle auf, für die Kategorie der Mortalität lassen sich daher keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten. In der Kategorie Morbidität konnten die Endpunkte kardiale Morbidität, zerebrovaskuläre Morbidität und Schmerz berücksichtigt werden. Für diese Endpunkte zeigt sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen für Migalastat ist daher in der Kategorie Morbidität nicht belegt.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich für die Responderanalysen zum Auswertungszeitpunkt zu Monat 18 keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen lässt sich daher auch für die Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität nicht ableiten.
In der Kategorie Nebenwirkungen ist ein Zusatznutzen aufgrund fehlender statistisch signifikanter Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen ebenfalls nicht belegt.
Zusammenfassend ist ein Zusatznutzen von Migalastat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen, wurde als zweckmäßige Vergleichstherapie eine Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Migalastat wurden Ergebnisse der RCT-Studie ATTRACT vorgelegt. Im Verlauf der Studie traten keine Todesfälle auf, für die Kategorie der Mortalität lassen sich daher keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten. In der Kategorie Morbidität konnten die Endpunkte kardiale Morbidität, zerebrovaskuläre Morbidität und Schmerz berücksichtigt werden. Für diese Endpunkte zeigt sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen für Migalastat ist daher in der Kategorie Morbidität nicht belegt.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich für die Responderanalysen zum Auswertungszeitpunkt zu Monat 18 keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen lässt sich daher auch für die Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität nicht ableiten.
In der Kategorie Nebenwirkungen ist ein Zusatznutzen aufgrund fehlender statistisch signifikanter Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen ebenfalls nicht belegt.
Zusammenfassend ist ein Zusatznutzen von Migalastat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Datenstand: 29.10.2026