Doptelet

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Doptelet“ mit dem Wirkstoff Avatrombopag. Der Wirkstoff Avatrombopag wird angewendet zur Behandlung einer schweren Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Lebererkrankung, bei denen ein invasiver Eingriff geplant ist und von primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die auf andere Therapien (z. B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Erwachsene mit primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), die auf andere Therapien (z.B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Eltrombopag oder Romiplostim bestimmt. Für das vorliegende Anwendungsgebiet legt der pharmazeutische Unternehmer die Phase III-Studien Studie 302 und Studie 305 sowie weitere Analysen vor.

In Studie 302 wird Avatrombopag gegenüber Placebo verglichen. Da in der Studie 302 kein Vergleich von Avatrombopag gegenüber der bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie durchgeführt wurde, ist die Studie für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet.

In Studie 305 wird Avatrombopag gegenüber Eltrombopag verglichen. Die Studie musste aufgrund von Rekrutierungsproblemen vorzeitig abgebrochen werden und erfüllt die für chronische Erkrankungen als erforderlich erachtete Mindeststudiendauer von 24 Wochen nicht. Die Daten der Studie sind zur Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet.

Die weiteren Analysen (Netzwerk-Metaanalyse, Gegenüberstellung von Daten aus einzelnen Studien) sind aufgrund wesentlicher methodischer Mängel und selektiver Endpunktdarstellung nicht für die Bewertung des Zusatznutzens geeignet.

Zusammenfassend lassen sich auf Basis der vorgelegten Daten keine Aussagen zum Zusatznutzen von Avatrombopag treffen. Ein Zusatznutzen von Avatrombopag gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.