This Decision
- D69 Purpura und sonstige hämorrhagische Diathesen
Not proven
Doptelet
Avatrombopag
ATC group B02BX Andere systemische Hämostatika
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- No data are available
- Morbidity
- No data are available
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No data are available
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Doptelet wird angewendet zur Behandlung von primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die auf andere Therapien (z. B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen.
Patient group
Erwachsene mit primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), die auf andere Therapien (z.B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Avatrombopag gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No data are available | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No data are available | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | No data are available | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Avatrombopag
Appropriate comparator therapy
Eltrombopag oder Romiplostim
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Doptelet“ mit dem Wirkstoff Avatrombopag. Der Wirkstoff Avatrombopag wird angewendet zur Behandlung einer schweren Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Lebererkrankung, bei denen ein invasiver Eingriff geplant ist und von primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die auf andere Therapien (z. B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Erwachsene mit primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), die auf andere Therapien (z.B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Eltrombopag oder Romiplostim bestimmt. Für das vorliegende Anwendungsgebiet legt der pharmazeutische Unternehmer die Phase III-Studien Studie 302 und Studie 305 sowie weitere Analysen vor.
In Studie 302 wird Avatrombopag gegenüber Placebo verglichen. Da in der Studie 302 kein Vergleich von Avatrombopag gegenüber der bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie durchgeführt wurde, ist die Studie für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet.
In Studie 305 wird Avatrombopag gegenüber Eltrombopag verglichen. Die Studie musste aufgrund von Rekrutierungsproblemen vorzeitig abgebrochen werden und erfüllt die für chronische Erkrankungen als erforderlich erachtete Mindeststudiendauer von 24 Wochen nicht. Die Daten der Studie sind zur Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet.
Die weiteren Analysen (Netzwerk-Metaanalyse, Gegenüberstellung von Daten aus einzelnen Studien) sind aufgrund wesentlicher methodischer Mängel und selektiver Endpunktdarstellung nicht für die Bewertung des Zusatznutzens geeignet.
Zusammenfassend lassen sich auf Basis der vorgelegten Daten keine Aussagen zum Zusatznutzen von Avatrombopag treffen. Ein Zusatznutzen von Avatrombopag gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Eltrombopag oder Romiplostim bestimmt. Für das vorliegende Anwendungsgebiet legt der pharmazeutische Unternehmer die Phase III-Studien Studie 302 und Studie 305 sowie weitere Analysen vor.
In Studie 302 wird Avatrombopag gegenüber Placebo verglichen. Da in der Studie 302 kein Vergleich von Avatrombopag gegenüber der bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie durchgeführt wurde, ist die Studie für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet.
In Studie 305 wird Avatrombopag gegenüber Eltrombopag verglichen. Die Studie musste aufgrund von Rekrutierungsproblemen vorzeitig abgebrochen werden und erfüllt die für chronische Erkrankungen als erforderlich erachtete Mindeststudiendauer von 24 Wochen nicht. Die Daten der Studie sind zur Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet.
Die weiteren Analysen (Netzwerk-Metaanalyse, Gegenüberstellung von Daten aus einzelnen Studien) sind aufgrund wesentlicher methodischer Mängel und selektiver Endpunktdarstellung nicht für die Bewertung des Zusatznutzens geeignet.
Zusammenfassend lassen sich auf Basis der vorgelegten Daten keine Aussagen zum Zusatznutzen von Avatrombopag treffen. Ein Zusatznutzen von Avatrombopag gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
Decisions for Doptelet (2)
- D69 Purpura und sonstige hämorrhagische Diathesen
Not proven
Data status: 2026-10-29