Doptelet

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Doptelet“ mit dem Wirkstoff Avatrombopag. Der Wirkstoff Avatrombopag wird angewendet zur Behandlung einer schweren Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Lebererkrankung, bei denen ein invasiver Eingriff geplant ist und von primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die auf andere Therapien (z. B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Erwachsene mit einer schweren Thrombozytopenie aufgrund einer chronischen Lebererkrankung, bei denen ein invasiver Eingriff geplant ist.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA „Beobachtendes Abwarten“ bestimmt, wobei im Rahmen der zweckmäßigen Vergleichstherapie auch patientenindividuell Thrombozytentransfusionen indiziert sein können. Im Rahmen einer klinischen Studie können Thrombozytentransfusionen bei Bedarf in beiden Studienarmen angezeigt sein.

Der pharmazeutische Unternehmer legt eine metaanalytische Auswertung der Daten der Phase III-Studie ADAPT-1 und ADAPT-2 vor, in denen Avatrombopag gegen Placebo verglichen wird. Eine Erhebung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität fand in den Studien nicht statt.

Beim Endpunkt Mortalität und für den Morbiditätsendpunkt Blutungen mit WHO-Grad ≥ 2 zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied.

Anhand der Ergebnisse des Endpunktes „Patientinnen und Patienten ohne Transfusion“ wird kein Zusatznutzen abgeleitet.

Für die Endpunkte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE), Abbruch wegen UE und thromboembolische Ereignisse liegen keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Studienarmen vor.

Insgesamt ist ein Zusatznutzen von Avatrombopag somit nicht belegt.