Dificlir

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fidaxomicin. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Behandlung von Clostridioides-difficile-Infektionen (CDI), auch bekannt unter der Bezeichnung Clostridioides-difficile-assoziierte Diarrhö (CDAD), bei Kindern und Jugendlichen ab der Geburt bis zu einem Alter von < 18 Jahren. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden zwei Patientengruppen unterschieden:

1. Patienten < 18 Jahren mit milden behandlungspflichtigen Krankheitsverläufen von Clostridioides-difficile-assoziierten-Diarrhöen
2. Patienten < 18 Jahren mit schweren und/oder rekurrenten Krankheitsverläufen von Clostridioides-difficile-assoziierten-Diarrhöen

a) Patienten < 18 Jahren mit milden behandlungspflichtigen Krankheitsverläufen von Clostridioides-difficile-assoziierten-Diarrhöen

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Metronidazol oder Vancomycin vom G-BA bestimmt.

Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer eine Teilpopulation der einfach verblindeten RCT SUNSHINE vor, in der Fidaxomicin mit Vancomycin verglichen und die zweckmäßige Vergleichstherapie damit umgesetzt wurde.

In den Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen zeigt sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Es fand keine Erhebung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität statt.

In der Gesamtschau ist für Kinder und Jugendliche < 18 Jahren mit milden behandlungspflichtigen Krankheitsverläufen von CDI ein Zusatznutzen von Fidaxomicin gegenüber Vancomycin nicht belegt.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fidaxomicin. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Behandlung von Clostridioides-difficile-Infektionen (CDI), auch bekannt unter der Bezeichnung Clostridioides-difficile-assoziierte Diarrhö (CDAD), bei Kindern und Jugendlichen ab der Geburt bis zu einem Alter von < 18 Jahren. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden zwei Patientengruppen unterschieden:

1. Patienten < 18 Jahren mit milden behandlungspflichtigen Krankheitsverläufen von Clostridioides-difficile-assoziierten-Diarrhöen
2. Patienten < 18 Jahren mit schweren und/oder rekurrenten Krankheitsverläufen von Clostridioides-difficile-assoziierten-Diarrhöen

b) Patienten < 18 Jahren mit schweren und/oder rekurrenten Krankheitsverläufen von Clostridioides-difficile-assoziierten-Diarrhöen

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Vancomycin vom G-BA bestimmt.

Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer eine Teilpopulation der einfach verblindeten RCT SUNSHINE vor, in der Fidaxomicin mit Vancomycin verglichen und die zweckmäßige Vergleichstherapie damit umgesetzt wurde.

In der Kategorie Mortalität zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Es fand keine Erhebung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität statt.

Für den Endpunkt globale Heilung zeigt sich für die relevante Teilpopulation ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen zugunsten von Fidaxomicin. Hier zeigt sich, dass in der Behandlungsgruppe mit Fidaxomicin von 51 Patienten 37 Patienten eine Heilung nach oben genannten Kriterien erreicht haben. Dagegen wurde in der Behandlungsgruppe mit Vancomycin lediglich bei 12 von 31 Patienten eine Heilung erreicht. In der Kategorie Morbidität beim Endpunkt globale Heilung zeigte sich ein beträchtlicher Vorteil von Fidaxomicin gegenüber Vancomycin und für den Endpunkt Sistieren der Diarrhö zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied.

In der Kategorie Nebenwirkungen für die Endpunkte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE), Abbruch wegen UEs und den Gesamtraten der Unerwünschten Ereignisse zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Jedoch wurden statistisch signifikante Unterschiede bei den spezifischen Endpunkt Erkrankungen des Nervensystems zu Ungunsten von Fidaxomicin gezeigt.

Bei diesen aufgetretenen Ereignissen handelt es sich sämtlich um nicht schwerwiegende Nebenwirkungen, die für die Bewertung des Zusatznutzens als nicht relevant eingeschätzt werden.

Es verbleiben Unsicherheiten in der Aufteilung der Patienten nach Schweregrad der Erkrankung sowie der fehlenden Verblindung in der Studie Sunshine.

In der Gesamtschau wird für Kinder und Jugendliche < 18 Jahren mit schweren und/oder rekurrenten Krankheitsverläufen von CDI ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Fidaxomicin gegenüber Vancomycin festgestellt.